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El gen Brogidirsen de NS Pharma muestra datos clínicos de 5 años en pacientes con DMD susceptibles a la omisión del exón 44.
Comunicados de prensa
El estudio Satellos completa la inscripción en el ensayo de fase 2 de forazapadin para la distrofia muscular de Duchenne.
Investigación
Keros Therapeutics administra la primera dosis a un paciente en el ensayo de fase 2 con rinvatercept.
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¿Cómo puede mi hijo participar en ensayos clínicos sobre la distrofia muscular de Duchenne?
Investigación
Comienza oficialmente el ensayo clínico de fase 3 DYNE-251 y FORZETTO de Z-Rostudirsen para la distrofia muscular de Duchenne (DMD).
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Ensayo de fase 3 Del-Zota SAFARI44: Un nuevo estudio de omisión del exón 44 para la distrofia muscular de Duchenne.
Comunicados de prensa
La terapia génica RGX-202 para la distrofia muscular de Duchenne muestra mejoría en la actividad de la amiloidosis sistémica no específica (NSAA) y expresión de microdistrofina, pero faltan datos importantes de biomarcadores.
Investigación
BioMarin inicia el ensayo clínico de fase 2 de la terapia de omisión del exón 51 BMN 351 para la distrofia muscular de Duchenne.
Comunicados de prensa
Entrada Therapeutics anuncia los resultados de la fase 1/2 de ENTR-601-44 en la distrofia muscular de Duchenne.
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