Dyne Therapeutics ha anunciado el inicio del ensayo de fase 3 FORZETTO (NCT07608432) de Z-Rostudirsen para la distrofia muscular de Duchenne (DMD), lo que supone otro gran avance para las familias afectadas por la distrofia muscular de Duchenne (DMD).
El estudio global de fase 3 evaluará z-rostudirsen (DYNE-251) en personas con distrofia muscular de Duchenne (DMD) aptas para la omisión del exón 51. La compañía también planea presentar una solicitud de licencia para productos biológicos (BLA) en EE. UU. para FDA a finales de este trimestre para su aprobación acelerada. Más información: ¿Qué significa BLA?
El diseño del ensayo FORZETTO se presentará durante el 19º Congreso Internacional sobre Enfermedades Neuromusculares (ICNMD) en Florencia, Italia.
Tabla de contenido
¿Qué es Z-Rostudirsen (DYNE-251)?
Una terapia de omisión del exón 51 de próxima generación
Z-rostudirsen, también conocido como DYNE-251, es una terapia experimental diseñada para personas con mutaciones de DMD que pueden beneficiarse de la omisión del exón 51.
El objetivo de esta terapia es ayudar al cuerpo a producir proteína distrofina casi completa en los tejidos musculares y el sistema nervioso central. La distrofina es esencial para proteger los músculos del daño, y su ausencia provoca debilidad muscular progresiva en pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD).
Según Dyne Therapeutics, el objetivo del tratamiento no es solo mejorar los biomarcadores de laboratorio, sino también ayudar a los pacientes a moverse mejor, respirar mejor y mejorar su calidad de vida diaria.
PRUÉBALO AHORA: ¿DMD o BMD? Herramienta de verificación de exones
Cómo funcionará el ensayo de fase 3 de FORZETTO
Estudio global aleatorizado controlado con placebo
El ensayo de fase 3 DYNE-251 FORZETTO es un estudio global, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo, diseñado para evaluar la seguridad y la eficacia de z-rostudirsen.
Los detalles clave del estudio incluyen:
- Aproximadamente 90 participantes varones ambulatorios
- De 4 a 18 años
- Los participantes deben estar dispuestos a omitir el exón 51.
- Los pacientes recibirán una de las siguientes opciones:
- 20 mg/kg z-rostudirsen
- o placebo
- El tratamiento se administrará cada cuatro semanas (Q4W).
El primer centro de ensayos clínicos ya está activado y la inscripción está abierta.
El criterio de valoración principal se centra en la función muscular.
Se medirá la velocidad de ascenso desde el suelo.
El objetivo principal del estudio es medir los cambios en la velocidad de ascenso desde el suelo (RFF, por sus siglas en inglés), también llamada velocidad de tiempo de ascenso (TTR, por sus siglas en inglés), en la semana 73.
Esta prueba mide la rapidez con la que un paciente puede levantarse del suelo y se considera un indicador importante de la fuerza muscular y la coordinación motora en los ensayos clínicos de la distrofia muscular de Duchenne (DMD).
En el estudio DELIVER de fase 1/2 anterior, los pacientes tratados con z-rostudirsen mostraron mejoras significativas en la velocidad del RFF después de seis meses en comparación con los participantes tratados con placebo.
Criterios de valoración secundarios adicionales en el estudio FORZETTO
Los investigadores realizarán un seguimiento de la movilidad y la función pulmonar.
El estudio también evaluará varios resultados funcionales adicionales, entre ellos:
- Velocidad de zancada del percentil 95 (SV95C)
- Evaluación ambulatoria de North Star (NSAA)
- Caminata/Carrera de 10 metros (10MWR)
- Subida de cuatro escalones (4SC)
- Porcentaje previsto de capacidad vital forzada (FVC%p)
Los investigadores también recopilarán los resultados reportados por los pacientes para comprender mejor cómo el tratamiento puede afectar la vida diaria.
Tras el período inicial de 72 semanas controlado con placebo, los participantes que cumplan los requisitos podrán continuar en un estudio de extensión abierto de 96 semanas.
Planes de alineación y aprobación acelerada FDA
El FORZETTO podría ser compatible con la aprobación tradicional completa.
Dyne Therapeutics declaró que la compañía se ha alineado con la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) en el diseño y protocolo del ensayo de fase 3 FORZETTO.
El estudio tiene como objetivo servir como ensayo confirmatorio necesario para convertir potencialmente la aprobación acelerada en una aprobación tradicional completa en los Estados Unidos. El ensayo también puede respaldar futuras solicitudes regulatorias fuera de los Estados Unidos.
¿Por qué es importante el ensayo de fase 3 Dyne Therapeutics y FORZETTO de Z-Rostudirsen para la distrofia muscular de Duchenne?
Un avance potencialmente importante para la comunidad de DMD.
El lanzamiento del ensayo de fase 3 Dyne Therapeutics FORZETTO de Z-Rostudirsen para la distrofia muscular de Duchenne representa un hito importante para la comunidad de pacientes con distrofia muscular de Duchenne, especialmente para aquellos que reúnen los requisitos para recibir terapias de omisión del exón 51.
Con datos clínicos preliminares prometedores y un amplio estudio confirmatorio en marcha, los investigadores y las familias estarán muy atentos para ver si DYNE-251 puede ofrecer mejoras funcionales significativas a las personas que viven con distrofia muscular de Duchenne.
Información del contacto
- Nombre: Ensayos Clínicos de Dyne
- Número de teléfono: +1-781-317-1919
- Correo electrónico: [email protected]
Sigue esta página >>> Todos los ensayos clínicos para la distrofia muscular de Duchenne
