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Exón 51
Exón 51
Comunicados de prensa
Dyne Therapeutics anuncia la aceptación por parte de EE. UU. de la solicitud de licencia biológica (BLA) FDA para Z-Rostudirsen, una terapia de omisión del exón 51 para la distrofia muscular de Duchenne (DMD).
Investigación
Comienza oficialmente el ensayo clínico de fase 3 DYNE-251 y FORZETTO de Z-Rostudirsen para la distrofia muscular de Duchenne (DMD).
Investigación
BioMarin inicia el ensayo clínico de fase 2 de la terapia de omisión del exón 51 BMN 351 para la distrofia muscular de Duchenne.
Comunicados de prensa
Dyne Therapeutics solicitará la aprobación acelerada en el segundo trimestre de 2026 para la terapia de omisión del exón 51 (DYNE-251)
Comunicados de prensa
Dyne Therapeutics recibe la designación de fármaco huérfano en Japón para DYNE-251 en la distrofia muscular de Duchenne
DMD
Mutaciones y deleciones susceptibles de terapias de omisión del exón 51 para la distrofia muscular de Duchenne
Comunicados de prensa
FDA otorga la designación de medicamento huérfano a NS-051/NCNP-04 para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne
Comunicados de prensa
SQY Therapeutics recibe la designación de medicamento huérfano de la Agencia Europea de Medicamentos para la terapia de omisión del exón 51 SQY51 para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne.
Comunicados de prensa
Dyne Therapeutics anuncia la designación de terapia innovadora para FDA en la distrofia muscular de Duchenne (DMD)
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Popular
Preguntas frecuentes sobre el Elevidys utilizado para DMD
¿Puede Ekinci?
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21 de agosto de 2026
Debes leer
Investigación
Ensayo de fase 3 Del-Zota SAFARI44: Un nuevo estudio de omisión del exón 44 para la distrofia muscular de Duchenne.
Comunicados de prensa
La terapia génica RGX-202 para la distrofia muscular de Duchenne muestra mejoría en la actividad de la amiloidosis sistémica no específica (NSAA) y expresión de microdistrofina, pero faltan datos importantes de biomarcadores.
Editoriales
Herramienta CRISPR GuideX: hfCas12Max en terapias basadas en CRISPR
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