Dyne Therapeutics anunció resultados positivos de la cohorte de expansión de registro (REC) de su ensayo de fase 1/2 DELIVER que evalúa zeleciment rostudirsen (z-rostudirsen, también conocido como DYNE-251) en individuos con distrofia muscular de Duchenne (DMD) susceptibles de omisión del exón 51.
Descubra ahora: Mutaciones y deleciones susceptibles de terapias de omisión del exón 51
Resultados del ensayo clínico DYNE-251
- La cohorte de expansión de registro (REC) cumplió el criterio de valoración principal, demostrando un aumento estadísticamente significativo de distrofina a 5,46% a los 6 meses (ajustado al contenido muscular; p < 0,0001), replicando el mismo cambio de 7 veces desde el valor inicial observado previamente en la dosis de registro.
- Se observó una mejoría funcional en múltiples criterios de valoración clínicos a los 6 meses en REC; la función pulmonar se conservó a los 6 meses.
- Los nuevos resultados positivos a largo plazo del ensayo DELIVER mostraron una mejora funcional sostenida en todos los puntos finales evaluados durante 24 meses.
- Perfil de seguridad y tolerabilidad favorable continuo –
- La solicitud de aprobación acelerada en EE. UU. está prevista para el segundo trimestre de 2026
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