Dyne Therapeutics solicitará aprovação acelerada no segundo trimestre de 2026 para a terapia de supressão do éxon 51 (DYNE-251).

A Dyne Therapeutics anunciou resultados preliminares positivos da Coorte de Expansão de Registro (REC) de seu estudo de Fase 1/2 DELIVER, que avalia o zeleciment rostudirsen (z-rostudirsen, também conhecido como DYNE-251) em indivíduos com distrofia muscular de Duchenne (DMD) passíveis de exclusão do éxon 51.

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Resultados do ensaio clínico DYNE-251

• A Coorte de Expansão de Registro (REC) atingiu o objetivo primário, demonstrando um aumento estatisticamente significativo na distrofina para 5,46% em 6 meses (ajustado para o conteúdo muscular; p<0,0001), replicando a mesma alteração de 7 vezes em relação ao valor basal observada anteriormente na dose de registro.
• Observou-se melhora funcional em múltiplos parâmetros clínicos aos 6 meses no grupo REC; a função pulmonar foi preservada aos 6 meses.
• Novos resultados positivos a longo prazo do estudo DELIVER demonstraram melhora funcional sustentada em todos os desfechos avaliados ao longo de 24 meses.
• Perfil de segurança e tolerabilidade favorável contínuo –
• O pedido de aprovação acelerada nos EUA está dentro do cronograma para o segundo trimestre de 2026 –

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