أعلنت شركة Dyne Therapeutics عن نتائج إيجابية من مجموعة التوسع التسجيلي (REC) من تجربتها DELIVER في المرحلة 1/2 لتقييم zeleciment rostudirsen (z-rostudirsen، المعروف أيضًا باسم DYNE-251) في الأفراد المصابين بضمور العضلات دوشين (DMD) القابلين لتخطي الإكسون 51.
اكتشف الآن: الطفرات والحذف القابل للعلاج بتخطي الإكسون 51
نتائج التجربة السريرية DYNE-251
- حققت مجموعة التوسع التسجيلي (REC) نقطة النهاية الأولية، مما يدل على زيادة كبيرة إحصائيًا في الديستروفين إلى 5.46% في 6 أشهر (معدل محتوى العضلات؛ p <0.0001)، مما أدى إلى تكرار نفس التغيير بمقدار 7 أضعاف من خط الأساس الذي لوحظ سابقًا عند الجرعة التسجيلية -
- تم ملاحظة تحسن وظيفي عبر نقاط نهاية سريرية متعددة في 6 أشهر في REC؛ وتم الحفاظ على وظيفة الرئة في 6 أشهر -
- أظهرت نتائج إيجابية جديدة طويلة الأمد من تجربة DELIVER تحسنًا وظيفيًا مستدامًا في جميع نقاط النهاية التي تم تقييمها على مدار 24 شهرًا -
- استمرار ملف السلامة والتحمل الإيجابي –
- التقدم بطلب الموافقة السريعة من الولايات المتحدة على المسار الصحيح للربع الثاني من عام 2026 -
تابع هذه الصفحة >>> جميع التجارب السريرية لمرض دوشين
- تابعنا -
يعاني ابني من ضمور العضلات الدوشيني (dmd) في الإكسون 49-50