Dyne Therapeutics, ekzon 51 atlamaya uygun Duchenne kas distrofisi (DMD) hastalarında zeleciment rostudirsen'i (z-rostudirsen, aynı zamanda DYNE-251 olarak da bilinir) değerlendiren Faz 1/2 DELIVER denemesinin Kayıt Genişletme Kohortu'ndan (REC) elde edilen olumlu ilk satır sonuçlarını duyurdu.
Şimdi Keşfedin: Ekzon 51 Atlama Terapilerine Uygun Mutasyonlar ve Delesyonlar
DYNE-251 Klinik Araştırmasının Sonuçları
- Kayıt Genişleme Kohortu (REC) birincil son noktaya ulaştı ve 6 ayda distrofin seviyesinde 5.46%'ye kadar istatistiksel olarak anlamlı bir artış gösterdi (kas içeriği ayarlı; p<0,0001), daha önce kayıt dozunda gözlemlenen başlangıç seviyesinden aynı 7 kat değişimi tekrarladı –
- REC'de 6. ayda birden fazla klinik son noktada fonksiyonel iyileşme gözlemlendi; akciğer fonksiyonu 6. ayda korundu –
- DELIVER denemesinden elde edilen yeni olumlu uzun vadeli sonuçlar, 24 ay boyunca değerlendirilen tüm son noktalarda sürdürülebilir işlevsel iyileşme olduğunu gösterdi.
- Olumlu güvenlik ve tolere edilebilirlik profilinin devam etmesi –
- ABD Hızlandırılmış Onayı için başvurular 2026'nın 2. çeyreğinde yolunda gidiyor –
Bu Sayfayı Takip Edin >>> Duchenne için Tüm Klinik Araştırmalar
- Bizi takip edin -
Oğlum DMD ekzon 49-50 hastalığından muzdarip.