Dyne Therapeutics 公布了其 1/2 期 DELIVER 试验注册扩展队列 (REC) 的积极顶线结果，该试验评估了 zeleciment rostudirsen (z-rostudirsen，也称为 DYNE-251) 对适合外显子 51 跳跃治疗的杜氏肌营养不良症 (DMD) 患者的疗效。.
立即发现： 适合外显子 51 跳跃疗法的突变和缺失
DYNE-251临床试验结果
- 注册扩展队列（REC）达到了主要终点，在 6 个月时肌营养不良蛋白显著增加至 5.46%（肌肉含量调整后；p<0.0001），与之前在注册剂量下观察到的基线 7 倍变化相同 –
- 在REC组中，6个月时多个临床终点指标均观察到功能改善；6个月时肺功能保持良好——
- DELIVER试验的最新积极长期结果显示，在24个月内，所有评估终点的功能均持续改善——
- 持续良好的安全性和耐受性——
- 预计2026年第二季度将向美国提交加速审批申请——
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我的儿子患有DMD基因突变，外显子49-50。