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外显子51跳跃疗法

Dyne Therapeutics 宣布美国 FDA 受理 Z-Rostudirsen 的生物制品许可申请 (BLA)，Z-Rostudirsen 是一种用于治疗杜氏肌营养不良症 (DMD) 的外显子 51 跳跃疗法。

Z-Rostudirsen治疗DMD的DYNE-251和FORZETTO III期临床试验正式启动。

BioMarin公司启动BMN 351外显子51跳跃疗法治疗杜氏肌营养不良症的二期临床试验

Entrada Therapeutics公司宣布将于2026年公布其外显子跳跃研究的数据。

Dyne Therapeutics 将于 2026 年第二季度申请加速审批，用于外显子 51 跳跃疗法 (DYNE-251)

Dyne Therapeutics 在日本获得用于治疗杜氏肌营养不良症的 DYNE-251 的孤儿药资格认定

杜氏肌营养不良症可通过外显子 51 跳跃疗法治疗的突变和缺失

FDA 授予 NS-051/NCNP-04 孤儿药资格认定，用于治疗杜氏肌营养不良症

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关于我们

我们将共同努力，继续为所有杜氏肌营养不良症患者争取更好的治疗和医疗资源。.

供电 Hostinger

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