Dyne Therapeutics 宣布美国 FDA 受理 Z-Rostudirsen 的生物制品许可申请 (BLA)，Z-Rostudirsen 是一种用于治疗杜氏肌营养不良症 (DMD) 的外显子 51 跳跃疗法。

受杜氏肌营养不良症 (DMD) 影响的家庭收到了令人鼓舞的消息，Dyne Therapeutics 宣布美国食品药品监督管理局 (FDA) 已接受其 z-rostudirsen（以前称为 DYNE-251）的生物制品许可申请 (BLA)。. 该试验性疗法正在为适合进行外显子 51 跳跃手术的杜氏肌营养不良症患者开发。.

FDA 还授予了优先审评资格，缩短了审评时间，并将处方药用户收费法案 (PDUFA) 的目标行动日期设定为 2027 年 1 月 21 日。如果获得批准，Dyne 预计将于 2027 年第一季度在美国推出 z-rostudirsen。.

什么是 Z-Rostudirsen？

Z-rostudirsen（以前称为 DYNE-251）是一种研究性外显子跳跃疗法，旨在治疗由适合外显子 51 跳跃的突变引起的杜氏肌营养不良症患者。.

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该疗法采用Dyne Therapeutics公司专有的FORCE™平台，旨在提高治疗分子直接输送至骨骼肌和心肌细胞的效率。通过增强药物向肌肉组织的输送，该疗法旨在增加近乎全长的肌营养不良蛋白的生成，而肌营养不良蛋白对于维持健康的肌肉功能至关重要。.

与可能限制肌肉吸收的传统外显子跳跃疗法不同，z-rostudirsen 经过专门设计，可在保持良好安全性的同时改善组织输送。.

了解更多: 适合外显子 51 跳跃疗法的突变和缺失

FDA 接受生物制品许可申请

FDA 受理生物制品许可申请 (BLA) 意味着该机构已认定该申请材料齐全，可以开始正式的科学审查。了解更多： 生物制品许可申请（BLA）

作为此过程的一部分：

• FDA 授予优先审查权，缩短了标准审查期。.
• PDUFA 目标生效日期已定为 2027 年 1 月 21 日。.
• 该申请寻求以肌营养不良蛋白产量为替代终点的加速审批。.

如果 FDA 研究得出结论，肌营养不良蛋白产量增加很可能预测临床获益，那么 z-rostudirsen 可能会获得加速批准，同时其他研究将继续证实长期临床结果。.

为什么加速审批如此重要？

了解加速审批途径

开发治疗杜氏肌营养不良症等罕见疾病的方法通常需要很多年时间。.

为了帮助患者尽早获得有前景的疗法，FDA 创建了加速审批途径。该监管途径允许基于能够合理预测临床获益的替代终点进行审批。.

对于杜氏肌营养不良症，肌营养不良蛋白的产生已成为监管机构评估的最重要的替代生物标志物之一。.

获得加速批准的公司通常需要继续进行上市后研究，以确认患者能够获得有意义的长期临床益处。.

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DELIVER试验结果

BLA 申请得到了 1/2 期 DELIVER 临床试验注册扩展队列结果的支持。.

根据 Dyne Therapeutics 研究，每四周接受一次 z-rostudirsen 治疗的参与者表现出：

肌营养不良蛋白显著增加

患者的肌营养不良蛋白产量出现了显著的统计学意义上的增长，这支持了外显子跳跃疗法的主要生物学目标。.

多项功能指标均有所改善

除了实验室研究结果外，研究人员还观察到多个临床功能终点指标有所改善，这表明肌营养不良蛋白的增加可能转化为更好的身体机能。.

尽管其他长期研究仍在进行中，但这些功能性发现加强了支持该疗法的总体证据。.

良好的安全性

该公司还报告称，该药物具有良好的安全性，在整个研究期间，患者对治疗的耐受性普遍良好。.

在 FDA 审查过程中，安全性仍然是关键考虑因素之一。.

Dyne Therapeutics计划于2027年初在美国上市。

假设 FDA 的批准按计划获得批准，Dyne Therapeutics 预计将于 2027 年第一季度在美国推出 z-rostudirsen。.

公司总裁兼首席执行官约翰·考克斯表示，目标是提供一种能够实现以下目标的疗法：

• 大量产生接近全长的肌营养不良蛋白
• 广泛输送至相关肌肉组织
• 改善杜氏肌营养不良症患者的功能

该公司还肯定了患者、家属、研究人员、倡导组织以及更广泛的杜氏肌营养不良症群体在整个临床开发过程中发挥的重要作用。.

戴恩公司的大杜兴河管道

Z-rostudirsen 只是 Dyne Therapeutics' 更广泛的杜氏肌营养不良症开发计划的一部分。.

该公司还在推进其他几种针对其他基因突变的在研外显子跳跃疗法。.

DYNE-253

专为适合进行外显子 53 跳跃手术的患者设计。.

DYNE-245

专为适合进行外显子 45 跳跃手术的患者设计。.

DYNE-244

专为适合进行第 44 外显子跳跃手术的患者设计。.

DYNE-255

专为适合进行外显子 55 跳跃手术的患者设计。.

如果成功，这些项目可以为更多患有杜氏肌营养不良症的人们提供治疗选择。.

这对杜氏肌营养不良症患者群体意味着什么

FDA 获得 BLA 批准代表着一个重要的监管里程碑，而不是最终批准。.

然而，这表明：

• FDA 已开始对 z-rostudirsen 进行正式审查。.
• 优先审查反映了该疗法的潜在重要性。.
• 该申请得到了具有统计学意义的肌营养不良蛋白生成数据和令人鼓舞的功能性结果的支持。.
• 预计将于 2027 年 1 月 21 日做出监管决定。.

如果获得批准，z-rostudirsen 可能成为适合进行外显子 51 跳跃的杜氏肌营养不良症患者的另一种治疗选择，进一步扩大这种毁灭性遗传疾病的治疗范围。.

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