SQY51已于2024年5月获得美国食品药品监督管理局颁发的杜氏肌营养不良症孤儿药资格认定（FDA）。
SQY51 是一种棕榈酰结合的 tc-DNA 反义寡核苷酸，旨在通过在受杜氏肌营养不良症影响的男孩亚群的 DMD 基因 mRNA 剪接过程中跳过外显子 51 来恢复半功能性肌营养不良蛋白。
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SQY Therapeutics 特别科学顾问 Luis Garcia 表示：“我们很高兴 EMA 获得孤儿药资格认定，此前我们已经获得 FDA 的孤儿药资格认定。这些资格认定反映了杜氏肌营养不良症领域尚未满足的巨大需求，也增强了我们对 SQY51 潜力的信心，相信它能够为受这种毁灭性疾病影响并担心 51 号外显子跳跃的患者及其家庭带来有意义的改变。” SQY51: 一种有望治疗杜氏肌营养不良症的药物
SQY51 目前正在进行 1/2a 期 AVANCE-1 临床试验，试验对象为适合接受 51 号外显子跳跃疗法治疗的杜氏肌营养不良症 (DMD) 患者。该公司已完成 12 名 1/2a 期患者的入组，预计 2026 年获得数据。1 期试验已完成，2a 期试验正在进行中。SQY Therapeutics 还计划为希望继续受益于该治疗的参与者开展延伸期试验。
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