एसक्यूवाई51 को मई 2024 में ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी में अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन (1टीपी121टी) से अनाथ दवा पदनाम प्राप्त हो चुका है।
एसक्यूवाई51 एक पामिटोयल-संयुग्मित टीसी-डीएनए एंटीसेन्स ऑलिगोन्युक्लियोटाइड है, जिसे ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी से प्रभावित लड़कों की उप-जनसंख्या में डीएमडी जीन के एमआरएनए स्प्लिसिंग के दौरान एक्सॉन-51 को छोड़कर अर्ध-कार्यात्मक डिस्ट्रोफिन को बहाल करने के लिए डिज़ाइन किया गया है।
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SQY Therapeutics के विशेष वैज्ञानिक सलाहकार लुइस गार्सिया ने कहा, "हमें EMA से ऑर्फन ड्रग डिज़िगेशन प्राप्त करके खुशी हो रही है, जो FDA से प्राप्त डिज़िगेशन के बाद आया है।" उन्होंने आगे कहा, "ये डिज़िगेशन ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी की महत्वपूर्ण अपूर्ण आवश्यकता को दर्शाते हैं और इस विनाशकारी बीमारी से प्रभावित और एक्सॉन-51 स्किपिंग से चिंतित रोगियों और परिवारों के लिए सार्थक बदलाव लाने की SQY51 की क्षमता में हमारे विश्वास को पुष्ट करते हैं।" एसक्यूवाई51: ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के लिए एक आशाजनक दवा
एसक्यूवाई51 का मूल्यांकन डीएमडी से पीड़ित उन व्यक्तियों पर चरण 1/2ए एवेंस-1 नैदानिक परीक्षण में किया जा रहा है जो एक्सॉन-51 स्किपिंग के लिए उत्तरदायी हैं। कंपनी ने चरण 1/2ए में 12 रोगियों का नामांकन पूरा कर लिया है, और डेटा 2026 में आने की उम्मीद है। चरण 1 पूरा हो चुका है और चरण 2ए चल रहा है। 1टीपी39टी उन प्रतिभागियों के लिए एक विस्तार चरण की भी योजना बना रहा है जो उपचार से लाभ प्राप्त करना जारी रखना चाहते हैं।
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