Препарат SQY51 уже получил статус орфанного препарата от Управления по контролю за продуктами питания и лекарственными средствами США (FDA) для лечения мышечной дистрофии Дюшенна в мае 2024 года.
SQY51 — это пальмитоил-конъюгированный антисмысловой олигонуклеотид тц-ДНК, предназначенный для восстановления полуфункционального дистрофина путем пропуска экзона-51 во время сплайсинга мРНК гена DMD в субпопуляции мальчиков, страдающих мышечной дистрофией Дюшенна.
Читать далее: Предстоящие терапии пропуска экзона 51 для лечения мышечной дистрофии Дюшенна
«Мы рады получить статус орфанного препарата от EMA, вслед за статусом, который мы уже получили от FDA», — сказал Луис Гарсия, специальный научный консультант SQY Therapeutics. «Эти статусы отражают значительную неудовлетворенную потребность в препаратах для лечения мышечной дистрофии Дюшенна и укрепляют нашу веру в потенциал SQY51 для существенного улучшения состояния пациентов и их семей, страдающих этим разрушительным заболеванием и обеспокоенных пропуском экзона 51». SQY51: Перспективный препарат для лечения мышечной дистрофии Дюшенна
Препарат SQY51 проходит оценку в рамках клинического исследования фазы 1/2a AVANCE-1 у пациентов с МДД, поддающихся пропуску экзона 51. Компания завершила набор 12 пациентов в фазу 1/2a, данные ожидаются в 2026 году. Фаза 1 завершена, фаза 2a находится в процессе реализации. SQY Therapeutics также планирует продление фазы для участников, желающих продолжить лечение.
Узнать больше: Разработаны методы пропуска экзонов нового поколения для лечения мышечной дистрофии Дюшенна
