Компания Capricor Therapeutics сообщила о новых результатах исследования HOPE-3, в котором оценивалась эффективность препарата Deramiocel у людей с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД). Данные 24-месячного открытого расширенного исследования, посвященного функции верхних конечностей, показали, что у пациентов, начавших лечение препаратом Deramiocel после года приема плацебо, наблюдалось значительно более медленное снижение функции верхних конечностей в течение первого года лечения.
Новые результаты были представлены на Конгрессе Всемирного общества мышечных заболеваний 2026 года. Исследование HOPE-3 — это клиническое исследование III фазы, оценивающее эффективность препарата Deramiocel у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна. Первоначально в рандомизированную плацебо-контролируемую часть исследования были включены 106 пациентов. Пациенты, завершившие этот период, могли продолжить получать Deramiocel в рамках открытого расширенного исследования. Подробнее: Что такое Дерамиоцел?
Снижение функции верхних конечностей замедлилось после начала приема Deramiocel.
Одно из наиболее важных открытий было получено от пациентов, которые получали плацебо в течение первого года, а затем перешли на Deramiocel.
В течение первого года приема плацебо у этих пациентов наблюдалось снижение общего балла по шкале PUL 2.0 в среднем на 2,05 балла. В течение следующего года, после начала применения Deramiocel, их среднее снижение замедлилось до 0,49 пункта.
Согласно данным исследования Capricor, это представляет собой снижение темпов дегенерации верхних конечностей на 76% по сравнению с показателями пациентов за предыдущий год, принимавших плацебо.
Функция верхних конечностей особенно важна для людей с мышечной дистрофией Дюшенна, поскольку она тесно связана с независимостью и повседневной деятельностью.
Пациенты, получающие Deramiocel с самого начала
В ходе исследования также наблюдались пациенты, получавшие Deramiocel с самого начала испытания.
В этой группе средний балл по шкале PUL 2.0 снизился на 0,95 балла в течение первого года и на 0,89 балла в течение второго года. Сходные результаты за два года свидетельствуют о том, что более медленное снижение показателей продолжалось и на второй год лечения.
Сравнение с естественной историей
Через 24 месяца в обеих группах наблюдалось меньшее снижение функции верхних конечностей, чем предсказывали модели естественного течения заболевания.
У пациентов, получавших плацебо в течение первого года и Deramiocel в течение второго года, наблюдалось изменение на −3,76 балла, по сравнению с прогнозируемым естественным снижением на −5,35 балла.
У пациентов, получавших Deramiocel в течение обоих лет, наблюдалось изменение на −3,42 балла по сравнению с прогнозируемым снижением на −5,88 балла.
Однако в исследовании Capricor отмечалось, что эти сравнения естественного течения заболевания носили исключительно описательный характер и не основывались на сопоставлении пациентов или статистическом тестировании.
Что означают эти результаты?
Результаты 24-месячного исследования предоставляют дополнительные доказательства того, что Deramiocel может замедлить потерю функции верхних конечностей у людей с мышечной дистрофией Дюшенна. Наиболее примечательным результатом стало снижение темпов ухудшения состояния у пациентов, перешедших с плацебо на Deramiocel, при применении 76%.
В то же время, открытое расширенное исследование не было разработано и не рассчитано на проведение формальных статистических сравнений через 24 месяца. Поэтому результаты следует интерпретировать с учетом ограничений дизайна исследования.
Данные по препарату Capricor были представлены в рамках существенной поправки к заявке на получение лицензии на биологический препарат Deramiocel. Текущая целевая дата принятия решения по заявке FDA в рамках процедуры PDUFA — 22 ноября 2026 года.
Узнайте больше: Карта мест проведения клинических исследований мышечной дистрофии Дюшенна
