Capricor Therapeutics a publié de nouveaux résultats de l'étude HOPE-3 évaluant Deramiocel chez des personnes atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Les données d'extension en ouvert de 24 mois se sont concentrées sur la fonction des membres supérieurs et ont montré que les patients qui ont commencé le Deramiocel après un an sous placebo ont connu un taux de déclin des membres supérieurs significativement plus lent au cours de leur première année de traitement.
Les nouveaux résultats ont été présentés lors du congrès 2026 de la World Muscle Society. L’étude HOPE-3 est un essai clinique de phase 3 évaluant le Deramiocel chez des patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne. Au total, 106 patients ont été initialement inclus dans la partie randomisée et contrôlée par placebo de l’étude. Les patients ayant terminé cette période ont pu continuer à recevoir le Deramiocel dans le cadre d’une extension en ouvert. En savoir plus : Qu'est-ce que Deramiocel ?
Le déclin des membres supérieurs s'est ralenti après le début du traitement Deramiocel
L'une des découvertes les plus importantes est venue des patients qui ont reçu un placebo pendant la première année, puis sont passés au Deramiocel.
Au cours de leur première année sous placebo, ces patients ont connu une baisse moyenne de 2,05 points de leur score total PUL 2.0. Au cours de l'année suivante, après le lancement de Deramiocel, leur baisse moyenne a ralenti à 0,49 point.
Selon Capricor, cela représente une réduction de 76% du taux de déclin des membres supérieurs par rapport à l'année précédente des patients sous placebo.
La fonction des membres supérieurs est particulièrement importante pour les personnes atteintes de Duchenne car elle est étroitement liée à l'autonomie et aux activités quotidiennes.
Patients recevant du Deramiocel dès le début
L'étude a également suivi les patients ayant reçu le Deramiocel depuis le début de l'essai.
Dans ce groupe, le score moyen PUL 2.0 a diminué de 0,95 point au cours de la première année et de 0,89 point au cours de la deuxième année. La similarité des résultats observés sur les deux années suggère que le déclin plus lent s'est poursuivi au cours de la deuxième année de traitement.
Comparaison avec l'histoire naturelle
À 24 mois, les deux groupes ont montré un déclin de la fonction des membres supérieurs moins important que prévu par les modèles d'histoire naturelle.
Les patients qui ont reçu un placebo pendant la première année et du Deramiocel pendant la deuxième année ont présenté une variation observée de −3,76 points, comparativement à une baisse naturelle prévue de −5,35 points.
Les patients qui ont reçu du Deramiocel pendant les deux années ont présenté une variation observée de −3,42 points, contre une baisse prévue de −5,88 points.
Cependant, Capricor a noté que ces comparaisons d’histoire naturelle étaient uniquement descriptives et n’étaient pas basées sur l’appariement des patients ou sur des tests statistiques.
Que signifient ces résultats ?
Les résultats à 24 mois confirment que le Deramiocel pourrait ralentir la perte de fonction des membres supérieurs chez les personnes atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne. Le résultat le plus notable est la réduction du taux de déclin observée chez les patients passés du placebo au Deramiocel.
Par ailleurs, l’extension en ouvert n’a pas été conçue ni dimensionnée pour permettre des comparaisons statistiques formelles à 24 mois. Les résultats doivent donc être interprétés en tenant compte des limites de la méthodologie de l’étude.
Capricor a soumis ces données dans le cadre d'une modification majeure de sa demande d'autorisation de mise sur le marché de produits biologiques (BLA) Deramiocel. La date cible actuelle de l'action PDUFA pour la demande FDA est le 22 novembre 2026.
Découvrez-en plus: Carte des sites d'essais cliniques sur la dystrophie musculaire de Duchenne
