Capricor Therapeutics ने ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (DMD) से पीड़ित लोगों में Deramiocel का मूल्यांकन करने वाले HOPE-3 अध्ययन से नए परिणाम प्रकाशित किए हैं।. 24 महीने के ओपन-लेबल एक्सटेंशन डेटा ने ऊपरी अंगों के कार्य पर ध्यान केंद्रित किया और दिखाया कि जिन रोगियों ने प्लेसीबो पर एक वर्ष के बाद Deramiocel लेना शुरू किया, उन्होंने उपचार के अपने पहले वर्ष के दौरान ऊपरी अंगों में गिरावट की काफी धीमी दर का अनुभव किया।.
ये नए निष्कर्ष 2026 वर्ल्ड मसल सोसाइटी कांग्रेस में प्रस्तुत किए गए। HOPE-3 अध्ययन एक चरण 3 नैदानिक परीक्षण है जिसमें ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी से पीड़ित रोगियों में Deramiocel का मूल्यांकन किया जा रहा है। अध्ययन के यादृच्छिक, प्लेसीबो-नियंत्रित भाग में प्रारंभ में कुल 106 रोगियों को नामांकित किया गया था। इस अवधि को पूरा करने वाले रोगी ओपन-लेबल एक्सटेंशन में Deramiocel प्राप्त करना जारी रख सकते थे। अधिक जानें: डेरामियोसेल क्या है?
Deramiocel शुरू करने के बाद ऊपरी अंगों की गिरावट धीमी हो गई।
सबसे महत्वपूर्ण निष्कर्षों में से एक उन रोगियों से प्राप्त हुआ जिन्होंने पहले वर्ष के दौरान प्लेसीबो प्राप्त किया और फिर Deramiocel पर स्विच किया।.
प्लेसीबो पर अपने पहले वर्ष के दौरान, इन रोगियों के पीयूएल 2.0 कुल स्कोर में औसतन 2.05 अंकों की गिरावट देखी गई।. अगले वर्ष के दौरान, Deramiocel शुरू करने के बाद, उनकी औसत गिरावट धीमी होकर 0.49 अंक हो गई।.
Capricor के अनुसार, यह प्लेसीबो पर रोगियों के अपने पिछले वर्ष की तुलना में ऊपरी अंग की गिरावट की दर में 76% की कमी को दर्शाता है।.
ड्यूशेन रोग से पीड़ित लोगों के लिए ऊपरी अंगों का कार्य विशेष रूप से महत्वपूर्ण है क्योंकि यह स्वतंत्रता और रोजमर्रा की गतिविधियों से निकटता से जुड़ा हुआ है।.
जिन मरीजों को शुरुआत से ही Deramiocel दिया जा रहा है
इस अध्ययन में उन रोगियों पर भी नजर रखी गई जिन्होंने परीक्षण की शुरुआत से ही Deramiocel प्राप्त किया था।.
इस समूह में, पहले वर्ष के दौरान औसत पीयूएल 2.0 स्कोर में 0.95 अंकों की गिरावट आई और दूसरे वर्ष के दौरान 0.89 अंकों की गिरावट आई।. दोनों वर्षों में समान परिणाम यह संकेत देते हैं कि उपचार के दूसरे वर्ष के दौरान भी गिरावट की धीमी गति जारी रही।.
प्राकृतिक इतिहास के साथ तुलना
24 महीने की उम्र में, दोनों समूहों में ऊपरी अंगों के कार्य में गिरावट प्राकृतिक इतिहास मॉडल द्वारा अनुमानित गिरावट से कम पाई गई।.
जिन रोगियों को पहले वर्ष प्लेसीबो और दूसरे वर्ष Deramiocel दिया गया, उनमें -3.76 अंकों का प्रेक्षित परिवर्तन देखा गया, जबकि अनुमानित प्राकृतिक इतिहास में -5.35 अंकों की गिरावट का अनुमान लगाया गया था।.
जिन मरीजों को दोनों वर्षों तक Deramiocel दिया गया, उनमें −3.42 अंकों का परिवर्तन देखा गया, जबकि अनुमानित गिरावट −5.88 अंकों की थी।.
हालांकि, Capricor ने बताया कि ये प्राकृतिक-इतिहास तुलनाएँ केवल वर्णनात्मक थीं और रोगी मिलान या सांख्यिकीय परीक्षण पर आधारित नहीं थीं।.
इन परिणामों का क्या अर्थ है?
24 महीने के परिणामों से यह अतिरिक्त प्रमाण मिलता है कि Deramiocel ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी से पीड़ित लोगों में ऊपरी अंगों की कार्यक्षमता में कमी की गति को धीमा कर सकता है। सबसे उल्लेखनीय निष्कर्ष यह था कि जिन रोगियों ने प्लेसीबो से Deramiocel पर स्विच किया, उनमें गिरावट की दर में 76% की तुलना में कमी आई।.
साथ ही, ओपन-लेबल एक्सटेंशन को 24 महीनों में औपचारिक सांख्यिकीय तुलनाओं के लिए डिज़ाइन या पर्याप्त रूप से सक्षम नहीं बनाया गया था। इसलिए, परिणामों की व्याख्या अध्ययन डिज़ाइन की सीमाओं के भीतर ही की जानी चाहिए।.
Capricor ने अपने Deramiocel बायोलॉजिक्स लाइसेंस एप्लीकेशन (BLA) में एक बड़े संशोधन के हिस्से के रूप में ये डेटा प्रस्तुत किए हैं।. FDA के लिए आवेदन हेतु वर्तमान PDUFA लक्ष्य कार्रवाई तिथि 22 नवंबर, 2026 है।.
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