अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन (FDA) ने ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (DMD) से पीड़ित लोगों में डेलपैसिबार्ट ज़ोटाडिरसेन (del-zota) के लिए बायोलॉजिक्स लाइसेंस एप्लीकेशन (BLA) को प्राथमिकता समीक्षा के लिए स्वीकार कर लिया है, जिनमें आनुवंशिक भिन्नताएं हैं जिनका इलाज एक्सॉन 44 स्किपिंग के माध्यम से किया जा सकता है।.
नोवार्टिस की सहायक कंपनी एविडिटी से प्राप्त एक अपडेट के अनुसार, FDA ने निर्धारित किया कि आवेदन पर्याप्त रूप से पूर्ण है और इसकी गहन समीक्षा शुरू की जा सकती है। आवेदन का मूल्यांकन त्वरित अनुमोदन प्रक्रिया के तहत भी किया जाएगा।.
डेलज़ोटा क्या है?
डेल-ज़ोटा को डीएमडी44 से पीड़ित लोगों के लिए एक संभावित उपचार के रूप में विकसित किया जा रहा है, जिसका अर्थ है कि ऐसे मरीज़ जिनके विशिष्ट आनुवंशिक परिवर्तन एक्सॉन 44 स्किपिंग के लिए उपयुक्त हो सकते हैं।.
एक्सॉन स्किपिंग एक उपचार पद्धति है जिसे कोशिकाओं को डिस्ट्रोफिन आरएनए के प्रसंस्करण के दौरान एक विशिष्ट एक्सॉन को छोड़ने में मदद करके, डिस्ट्रोफिन का एक छोटा लेकिन संभावित रूप से कार्यात्मक रूप बनाने में सहायता करने के लिए डिज़ाइन किया गया है। अधिक जानें: एक्सॉन स्किपिंग थेरेपी क्या है?
हालांकि, FDA ने अभी तक del-zota को मंजूरी नहीं दी है। वर्तमान चरण का अर्थ है कि आवेदन FDA समीक्षा प्रक्रिया में प्रवेश कर चुका है।.
त्वरित अनुमोदन का क्या अर्थ है?
FDA की त्वरित अनुमोदन प्रक्रिया गंभीर बीमारियों के कुछ उपचारों को उन रोगियों तक शीघ्रता से पहुँचाने में सक्षम बनाती है जो किसी अधूरी चिकित्सा आवश्यकता को पूरा करते हैं। अनुमोदन एक ऐसे वैकल्पिक परिणाम पर आधारित हो सकता है जिसे नैदानिक लाभ का पूर्वानुमान लगाने के लिए यथोचित रूप से संभावित माना जाता है, जबकि उस लाभ की पुष्टि के लिए अतिरिक्त अध्ययन किए जाते हैं। और पढ़ें: बीएलए का मतलब क्या है?
इसका अर्थ यह है कि भले ही FDA को त्वरित स्वीकृति मिल जाए, फिर भी अपेक्षित नैदानिक लाभ की पुष्टि करने के लिए आगे का नैदानिक अनुसंधान महत्वपूर्ण होगा।.
चरण 3 SAFARI44 परीक्षण
बीएलए में फेज 1/2 EXPLORE44 और EXPLORE44-OLE क्लिनिकल ट्रायल्स के डेटा शामिल हैं।.
पुष्टिकरण अध्ययन के रूप में एक वैश्विक चरण 3 SAFARI44 परीक्षण भी शुरू किया गया है। एविडिटी के अनुसार, इस परीक्षण का उद्देश्य del-zota की दीर्घकालिक सुरक्षा का और अधिक मूल्यांकन करना और इसके नैदानिक लाभ की पुष्टि करना है। यह अध्ययन संयुक्त राज्य अमेरिका के बाहर आयोजित किया जाएगा।.
कंपनी ने कहा कि मरीजों, देखभाल करने वालों, परिवारों, वकालत संगठनों, जांचकर्ताओं और नैदानिक अनुसंधान टीमों की भागीदारी के बिना यह विकास कार्यक्रम संभव नहीं होता। अधिक जानें: ड्यूशेन के नैदानिक परीक्षणों के बारे में जानें
आगे क्या होता है?
अब FDA, del-zota के आवेदन की समीक्षा करेगा। 8 सितंबर की घोषणा FDA की स्वीकृति का प्रतिनिधित्व नहीं करती है।.
एविडिटी ने कहा कि जैसे-जैसे और जानकारी उपलब्ध होगी, वह अपडेट प्रदान करेगी और del-zota या नैदानिक परीक्षणों के बारे में प्रश्न पूछने वाले रोगियों और परिवारों को अपने स्वास्थ्य सेवा प्रदाताओं से बात करने की सलाह दी।.
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