नेशनल सेंटर ऑफ न्यूरोलॉजी एंड साइकियाट्री ने सेल रिपोर्ट्स मेडिसिन में एक शोध पत्र प्रकाशित करने की घोषणा की है, जिसमें एनएस-089/एनसीएनपी-02 के लिए एक अन्वेषक द्वारा शुरू किए गए परीक्षण के परिणामों का विवरण दिया गया है, जिसे "ब्रोगिडिरसेन" के रूप में जाना जाता है। डचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (डीएमडी) के लिए यह अभिनव उपचार, निप्पॉन शिन्याकू कंपनी लिमिटेड के साथ संयुक्त रूप से विकसित किया गया है, जो एक्सॉन 44 स्किपिंग थेरेपी में एक महत्वपूर्ण प्रगति का प्रतिनिधित्व करता है।
मुख्य निष्कर्ष:
- ब्रोगिडिरसन ने डी.एम.डी. रोगियों के परीक्षणों में खुराक पर निर्भर डिस्ट्रोफिन बहाली को दर्शाया।
- उच्च खुराक वाले ब्रोगिडिरसेन ने डी.एम.डी. समूह में सामान्य डिस्ट्रोफिन स्तर के 24.47% तक पहुंच गया।
- परीक्षण ने स्थिर या बेहतर मोटर कार्य के साथ चिकित्सीय लाभ और अनुकूल सुरक्षा प्रोफ़ाइल को प्रदर्शित किया, जिसमें कोई गंभीर प्रतिकूल घटना नहीं हुई।
- डीएमडी के लिए सीरम बायोमार्कर्स की पहचान की गई, जिनमें PADI2, TTN, MYOM2 और MYLPF शामिल हैं।
- ब्रोगिडिर्सेन ने डीएमडी मूत्र-व्युत्पन्न कोशिकाओं में उच्च दक्षता दिखाई, जिससे मानव परीक्षणों को समर्थन मिला।
ब्रोगिडिर्सेन क्या है?
ब्रोगिडिर्सेन (NS-089/NCNP-02) एक न्यूक्लिक एसिड दवा है, जिसकी खोज निप्पॉन शिन्याकू और NCNP द्वारा की गई है, और यह उम्मीद की जाती है कि यह एक्सॉन 44 स्किपिंग के लिए उत्तरदायी डिस्ट्रोफिन जीन उत्परिवर्तन वाले DMD रोगियों के लिए एक चिकित्सीय दवा होगी।
