美国国家神经病学和精神病学中心宣布在《Cell Reports Medicine》上发表一篇研究论文，详细介绍了一项由研究人员发起的 NS-089/NCNP-02（称为“brogidirsen”）试验的结果。这种用于治疗杜氏肌营养不良症 (DMD) 的创新疗法由美国国家神经病学和精神病学中心与日本新药株式会社联合开发，代表了外显子 44 跳跃疗法的重大进展。
主要发现：
- Brogidirsen 在 DMD 患者的试验中显示出剂量依赖性的肌营养不良蛋白恢复。
- 高剂量 brogidirsen 在 DMD 队列中达到了正常肌营养不良蛋白水平的 24.47%。
- 试验表明，该治疗具有稳定或改善运动功能的治疗效果，并且具有良好的安全性，没有严重的不良事件。
- 已确定 DMD 的血清生物标志物，包括 PADI2、TTN、MYOM2 和 MYLPF。
- Brogidirsen 在 DMD 尿液来源的细胞中表现出很高的效率，支持人体试验。
Brogidirsen 是什么？
Brogidirsen（NS-089/NCNP-02）是由日本新药和NCNP共同发现的核酸药物，有望成为治疗因外显子44跳跃而导致肌营养不良蛋白基因突变的DMD患者的治疗药物。
