Dyne Therapeutics 在 2025 年 1 月 10 日的投资者活动中公布了其疗法 DYNE-101 和 DYNE-251 的积极临床数据。用于治疗 1 型强直性肌营养不良症 (DM1) 的 DYNE-101 表现出显着的剪接校正和功能改善，促使 Dyne 计划在 ACHIEVE 试验中进行全球注册扩展队列，注册剂量为 6.8 mg/kg Q8W，并可能在 2026 年上半年提交美国加速批准申请。
与此同时，针对杜氏肌营养不良症 (DMD) 的 DYNE-251 也在寻求美国加速审批，该审批以肌营养不良蛋白为替代终点，预计 2025 年底将获得数据，以支持 2026 年初的申请。这两个项目都有望改变这些遗传疾病的治疗模式。
了解更多： 杜氏肌营养不良症的治疗方法（所有研究列表）
