Компания Dyne Therapeutics объявила о положительных клинических данных своих препаратов DYNE-101 и DYNE-251 во время мероприятия для инвесторов 10 января 2025 года. Препарат DYNE-101 для лечения миотонической дистрофии 1-го типа (СД1) продемонстрировал значительную коррекцию сплайсинга и функциональные улучшения, что позволило компании Dyne запланировать глобальную расширенную регистрационную когорту исследования ACHIEVE с регистрационной дозой 6,8 мг/кг Q8W и потенциальной подачей заявки на ускоренное одобрение в США в первой половине 2026 года.
Между тем, DYNE-251, нацеленный на мышечную дистрофию Дюшенна (МДД), также проходит ускоренное одобрение в США на основе дистрофина в качестве суррогатной конечной точки, и ожидается, что данные будут получены к концу 2025 года для поддержки подачи заявки в начале 2026 года. Обе программы демонстрируют перспективность в трансформации парадигм лечения этих генетических заболеваний.
Узнать больше: Лечения Дюшенна (список всех исследований)
