Dyne Therapeutics anunció datos clínicos positivos para sus terapias DYNE-101 y DYNE-251 durante un evento para inversores el 10 de enero de 2025. DYNE-101 para la distrofia miotónica tipo 1 (DM1) demostró una corrección de empalme significativa y mejoras funcionales, lo que llevó a Dyne a planificar una cohorte de expansión de registro global del ensayo ACHIEVE con una dosis de registro de 6,8 mg/kg Q8W y una posible presentación de aprobación acelerada en EE. UU. en el primer semestre de 2026.
Mientras tanto, DYNE-251, un fármaco contra la distrofia muscular de Duchenne (DMD), también está buscando la aprobación acelerada en Estados Unidos basándose en la distrofina como criterio de valoración sustituto, y se espera que los datos estén disponibles a fines de 2025 para respaldar una presentación a principios de 2026. Ambos programas son prometedores en la transformación de los paradigmas de tratamiento para estas enfermedades genéticas.
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