डायने थेरेप्यूटिक्स ने 10 जनवरी, 2025 को एक निवेशक कार्यक्रम के दौरान अपनी चिकित्सा पद्धतियों डायने-101 और डायने-251 के लिए सकारात्मक नैदानिक डेटा की घोषणा की। मायोटोनिक डिस्ट्रोफी टाइप 1 (डीएम1) के लिए डायने-101 ने महत्वपूर्ण स्प्लिसिंग सुधार और कार्यात्मक सुधार प्रदर्शित किए, जिसके कारण डायने ने 6.8 मिलीग्राम/किग्रा Q8W की पंजीकरण खुराक और 2026 की पहली छमाही में संभावित अमेरिकी त्वरित अनुमोदन प्रस्तुतिकरण के साथ ACHIEVE परीक्षण के वैश्विक पंजीकरण विस्तार समूह की योजना बनाई।
इस बीच, ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (डीएमडी) को लक्षित करने वाला DYNE-251 भी सरोगेट एंडपॉइंट के रूप में डिस्ट्रोफिन पर आधारित अमेरिकी त्वरित स्वीकृति की तलाश कर रहा है, जिसके लिए 2025 के अंत तक डेटा मिलने की उम्मीद है, जो 2026 की शुरुआत में प्रस्तुत किए जाने का समर्थन करेगा। दोनों कार्यक्रम इन आनुवंशिक रोगों के लिए उपचार प्रतिमानों को बदलने में आशाजनक हैं।
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