A Dyne Therapeutics anunciou dados clínicos positivos para suas terapias DYNE-101 e DYNE-251 durante um evento para investidores em 10 de janeiro de 2025. O DYNE-101 para distrofia miotônica tipo 1 (DM1) demonstrou correção de splicing significativa e melhorias funcionais, levando a Dyne a planejar uma coorte global de expansão de registro do estudo ACHIEVE com uma dose de registro de 6,8 mg/kg Q8W e uma possível submissão de aprovação acelerada nos EUA no primeiro semestre de 2026.
Enquanto isso, o DYNE-251, visando a distrofia muscular de Duchenne (DMD), também está buscando a Aprovação Acelerada dos EUA com base na distrofina como um desfecho substituto, com dados esperados para o final de 2025 para dar suporte a uma submissão no início de 2026. Ambos os programas mostram-se promissores na transformação de paradigmas de tratamento para essas doenças genéticas.
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