أعلنت شركة Dyne Therapeutics عن بيانات سريرية إيجابية لعلاجاتها DYNE-101 وDYNE-251 خلال حدث للمستثمرين في 10 يناير 2025. أظهر DYNE-101 لعلاج ضمور العضلات العضلي من النوع 1 (DM1) تصحيحًا كبيرًا للربط وتحسينات وظيفية، مما دفع Dyne إلى التخطيط لمجموعة توسع تسجيل عالمية لتجربة ACHIEVE بجرعة تسجيلية 6.8 مجم / كجم كل 8 أسابيع وتقديم موافقة أمريكية سريعة محتملة في النصف الأول من عام 2026.
وفي الوقت نفسه، يسعى DYNE-251، الذي يستهدف ضمور العضلات دوشين (DMD)، أيضًا إلى الحصول على الموافقة السريعة في الولايات المتحدة بناءً على الديستروفين كنقطة نهاية بديلة، ومن المتوقع أن تتوفر البيانات بحلول أواخر عام 2025 لدعم تقديم الطلب في أوائل عام 2026. ويظهر كلا البرنامجين وعدًا في تحويل نماذج العلاج لهذه الأمراض الوراثية.
يتعلم أكثر: علاج مرض دوشين (قائمة بجميع الأبحاث)
