أعلنت شركة Dyne Therapeutics عن بدء المرحلة الثالثة من تجربة FORZETTO (NCT07608432) لعقار Z-Rostudirsen لعلاج ضمور العضلات الدوشيني، مما يمثل خطوة رئيسية أخرى إلى الأمام للعائلات المتضررة من ضمور العضلات الدوشيني (DMD).
ستقيّم الدراسة العالمية من المرحلة الثالثة دواء z-rostudirsen (DYNE-251) لدى مرضى ضمور العضلات الدوشيني الذين يمكن علاجهم بتجاوز الإكسون 51. كما تخطط الشركة لتقديم طلب ترخيص بيولوجي (BLA) إلى الولايات المتحدة الأمريكية للدواء FDA في وقت لاحق من هذا الربع للحصول على موافقة سريعة. للمزيد من المعلومات: ماذا تعني BLA؟
سيتم عرض تصميم تجربة FORZETTO خلال المؤتمر الدولي التاسع عشر لأمراض العضلات والأعصاب (ICNMD) في فلورنسا، إيطاليا.
جدول المحتويات
ما هو Z-Rostudirsen (DYNE-251)؟
علاج الجيل التالي لتجاوز الإكسون 51
Z-rostudirsen، المعروف أيضًا باسم DYNE-251، هو علاج تجريبي مصمم للأشخاص الذين يعانون من طفرات DMD والذين يمكنهم الاستفادة من تخطي الإكسون 51.
يهدف هذا العلاج إلى مساعدة الجسم على إنتاج بروتين الديستروفين شبه الكامل في أنسجة العضلات والجهاز العصبي المركزي. يُعد الديستروفين ضروريًا لحماية العضلات من التلف، ويؤدي غيابه إلى ضعف عضلي تدريجي لدى مرضى ضمور العضلات الدوشيني.
وفقًا لـ Dyne Therapeutics، فإن هدف العلاج ليس فقط تحسين المؤشرات الحيوية المختبرية، ولكن أيضًا مساعدة المرضى على التحرك بشكل أفضل، والتنفس بشكل أفضل، وتحسين نوعية الحياة اليومية.
جرب الآن: هل هو ضمور العضلات الدوشيني أم ضمور العضلات البنيوي؟ أداة فحص الإكسونات
كيف ستعمل تجربة المرحلة الثالثة FORZETTO
دراسة عالمية عشوائية مضبوطة بالغفل
إن تجربة DYNE-251 المرحلة 3 FORZETTO هي دراسة عالمية عشوائية مزدوجة التعمية خاضعة للتحكم الوهمي مصممة لتقييم سلامة وفعالية z-rostudirsen.
تتضمن التفاصيل الرئيسية للدراسة ما يلي:
- حوالي 90 مشاركًا من الذكور القادرين على المشي
- من سن 4 إلى 18 سنة
- يجب أن يكون المشاركون على استعداد لتجاوز الإكسون 51
- سيتلقى المرضى أحد الخيارين التاليين:
- 20 ملغ/كغ ز-روستوديرسن
- أو دواء وهمي
- سيتم تقديم العلاج كل أربعة أسابيع (Q4W)
تم بالفعل تفعيل أول موقع للتجارب السريرية، والتسجيل مفتوح الآن.
تركز نقطة النهاية الأولية على وظيفة العضلات
سيتم قياس سرعة الارتفاع من الأرضية
الهدف الرئيسي للدراسة هو قياس التغيرات في سرعة النهوض من الأرض (RFF)، والتي تسمى أيضًا سرعة وقت النهوض (TTR)، في الأسبوع 73.
يقيس هذا الاختبار مدى سرعة قدرة المريض على النهوض من الأرض ويعتبر مؤشراً مهماً لقوة العضلات والتنسيق الحركي في التجارب السريرية لمرض ضمور العضلات الدوشيني.
في دراسة المرحلة 1/2 السابقة DELIVER، أظهر المرضى الذين عولجوا بـ z-rostudirsen تحسينات كبيرة في سرعة RFF بعد ستة أشهر مقارنة بالمشاركين الذين عولجوا بالدواء الوهمي.
نقاط النهاية الثانوية الإضافية في دراسة FORZETTO
سيقوم الباحثون بتتبع الحركة ووظائف الرئة
ستقيّم الدراسة أيضاً العديد من النتائج الوظيفية الإضافية، بما في ذلك:
- سرعة الخطوة عند المئين 95 (SV95C)
- التقييم الإسعافي لنجم الشمال (NSAA)
- المشي/الجري لمسافة 10 أمتار (10MWR)
- صعود أربع درجات (4SC)
- النسبة المئوية المتوقعة للسعة الحيوية القسرية (FVC%p)
سيقوم الباحثون أيضاً بجمع نتائج أبلغ عنها المرضى لفهم أفضل لكيفية تأثير العلاج على الحياة اليومية.
بعد فترة المراقبة الأولية التي استمرت 72 أسبوعًا باستخدام الدواء الوهمي، يمكن للمشاركين المؤهلين الاستمرار في دراسة تمديد مفتوحة التسمية لمدة 96 أسبوعًا.
خطط التوافق والموافقة المعجلة FDA
يمكن لـ FORZETTO دعم الموافقة التقليدية الكاملة
صرحت شركة Dyne Therapeutics بأنها قد اتفقت مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) بشأن تصميم وبروتوكول المرحلة الثالثة من التجارب السريرية FORZETTO.
تهدف هذه الدراسة إلى أن تكون بمثابة التجربة التأكيدية اللازمة لتحويل الموافقة المعجلة إلى موافقة تقليدية كاملة في الولايات المتحدة. وقد تدعم هذه التجربة أيضًا طلبات الترخيص المستقبلية خارج الولايات المتحدة.
لماذا تُعدّ تجربة المرحلة الثالثة Dyne Therapeutics FORZETTO لعقار Z-Rostudirsen لعلاج ضمور العضلات الدوشيني مهمة؟
تطور هام محتمل لمجتمع مرضى ضمور العضلات الدوشيني
يمثل إطلاق المرحلة الثالثة من تجربة Dyne Therapeutics FORZETTO لـ Z-Rostudirsen لعلاج ضمور العضلات الدوشيني علامة فارقة مهمة لمجتمع دوشين، وخاصة للمرضى المؤهلين لعلاجات تخطي الإكسون 51.
مع وجود بيانات سريرية سابقة واعدة ودراسة تأكيدية كبيرة جارية الآن، سيراقب الباحثون والعائلات عن كثب ما إذا كان بإمكان DYNE-251 تحقيق تحسينات وظيفية ذات مغزى للأشخاص الذين يعانون من ضمور دوشين العضلي.
معلومات الاتصال
- الاسم: التجارب السريرية لشركة داين
- رقم الهاتف: +1-781-317-1919
- البريد الإلكتروني: [email protected]
تابع هذه الصفحة >>> جميع التجارب السريرية لمرض دوشين
