Dyne Therapeutics hat den Start der Dyne Therapeutics Phase 3 FORZETTO Studie (NCT07608432) mit Z-Rostudirsen für DMD bekannt gegeben und damit einen weiteren wichtigen Schritt für Familien mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) unternommen.
Die globale Phase-3-Studie untersucht z-Rosturidarsen (DYNE-251) bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), die für das Exon-51-Skipping geeignet sind. Das Unternehmen plant außerdem, im Laufe dieses Quartals einen Antrag auf Zulassung eines Biologikums (BLA) für FDA in den USA einzureichen, um eine beschleunigte Zulassung zu erreichen. Mehr erfahren: Was bedeutet BLA?
Das Studiendesign der FORZETTO-Studie wird auf dem 19. Internationalen Kongress für neuromuskuläre Erkrankungen (ICNMD) in Florenz, Italien, vorgestellt.
Inhaltsverzeichnis
Was ist Z-Rostudirsen (DYNE-251)?
Eine Exon-51-Skipping-Therapie der nächsten Generation
Z-Rostudirsen, auch bekannt als DYNE-251, ist eine experimentelle Therapie, die für Menschen mit DMD-Mutationen entwickelt wurde, die von Exon-51-Skipping profitieren können.
Die Therapie zielt darauf ab, den Körper bei der Produktion von nahezu vollständigem Dystrophin-Protein im Muskelgewebe und im zentralen Nervensystem zu unterstützen. Dystrophin ist essenziell für den Schutz der Muskeln vor Schäden, und sein Fehlen führt bei DMD-Patienten zu fortschreitender Muskelschwäche.
Laut Dyne Therapeutics besteht das Ziel der Behandlung nicht nur in der Verbesserung der Laborwerte, sondern auch darin, den Patienten zu helfen, sich besser zu bewegen, besser zu atmen und ihre tägliche Lebensqualität zu verbessern.
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Wie die Phase-3-Studie mit FORZETTO ablaufen wird
Globale randomisierte placebokontrollierte Studie
Die Phase-3-Studie DYNE-251 FORZETTO ist eine globale, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von z-Rosturidarsen.
Zu den wichtigsten Details der Studie gehören:
- Ungefähr 90 gehfähige männliche Teilnehmer
- Alter 4 bis 18 Jahre
- Die Teilnehmer müssen mit dem Überspringen von Exon 51 einverstanden sein.
- Die Patienten erhalten entweder:
- 20 mg/kg z-Rosturidarsen
- oder Placebo
- Die Behandlung erfolgt alle vier Wochen (Q4W).
Das erste Studienzentrum wurde bereits aktiviert und die Anmeldung für die klinische Studie ist ab sofort möglich.
Primärer Endpunkt konzentriert sich auf die Muskelfunktion
Die Aufwindgeschwindigkeit vom Boden wird gemessen.
Hauptziel der Studie ist die Messung der Veränderungen der Anstiegsgeschwindigkeit vom Boden (RFF-Geschwindigkeit), auch als Zeit bis zum Anstieg (TTR-Geschwindigkeit) bezeichnet, in Woche 73.
Dieser Test misst, wie schnell ein Patient vom Boden aufstehen kann und gilt als wichtiger Indikator für Muskelkraft und motorische Koordination in klinischen Studien zu DMD.
In der früheren Phase-1/2-Studie DELIVER zeigten Patienten, die mit z-Rosturidarsen behandelt wurden, nach sechs Monaten signifikante Verbesserungen der RFF-Geschwindigkeit im Vergleich zu den mit Placebo behandelten Teilnehmern.
Zusätzliche sekundäre Endpunkte in der FORZETTO-Studie
Forscher werden Mobilität und Lungenfunktion überwachen
Die Studie wird außerdem verschiedene weitere funktionelle Ergebnisse bewerten, darunter:
- Schrittgeschwindigkeit 95. Perzentil (SV95C)
- North Star Ambulatory Assessment (NSAA)
- 10-Meter-Gehen/Laufen (10MWR)
- Vier-Stufen-Aufstieg (4SC)
- Forcierte Vitalkapazität in Prozent des Sollwerts (FVC%p)
Die Forscher werden auch von den Patienten selbst berichtete Ergebnisse erfassen, um besser zu verstehen, wie sich die Behandlung auf den Alltag auswirken kann.
Nach der anfänglichen 72-wöchigen placebokontrollierten Phase können geeignete Teilnehmer an einer 96-wöchigen offenen Verlängerungsstudie teilnehmen.
FDA-Angleichungs- und beschleunigte Genehmigungspläne
FORZETTO könnte die vollständige traditionelle Zulassung unterstützen
Dyne Therapeutics gab an, dass das Unternehmen sich mit der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) hinsichtlich des Studiendesigns und des Protokolls der Phase 3 von FORZETTO abgestimmt hat.
Die Studie soll als Bestätigungsstudie dienen, die erforderlich ist, um eine beschleunigte Zulassung in den Vereinigten Staaten gegebenenfalls in eine reguläre Zulassung umzuwandeln. Die Studie kann auch zukünftige Zulassungsanträge außerhalb der USA unterstützen.
Warum die Phase-3-Studie Dyne Therapeutics und FORZETTO mit Z-Rostudirsen zur Behandlung von DMD so wichtig ist
Eine potenziell wichtige Entwicklung für die DMD-Gemeinschaft
Der Start der Phase-3-Studie Dyne Therapeutics FORZETTO mit Z-Rostudirsen für DMD stellt einen wichtigen Meilenstein für die Duchenne-Gemeinschaft dar, insbesondere für Patienten, die für Therapien mit Exon-51-Skipping in Frage kommen.
Angesichts vielversprechender klinischer Vorstudien und einer derzeit laufenden großen Bestätigungsstudie werden Forscher und Familien genau beobachten, ob DYNE-251 sinnvolle funktionelle Verbesserungen für Menschen mit Duchenne-Muskeldystrophie bewirken kann.
Kontaktinformationen
- Name: Dyne Klinische Studien
- Telefonnummer: +1-781-317-1919
- E-Mail: [email protected]
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