Dyne Therapeutics ने DMD के लिए Z-रोस्टुडिरसेन के Dyne Therapeutics चरण 3 FORZETTO परीक्षण (NCT07608432) की शुरुआत की घोषणा की है, जो ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (DMD) से प्रभावित परिवारों के लिए एक और बड़ा कदम है।.
वैश्विक चरण 3 अध्ययन में DMD से पीड़ित उन लोगों में z-rostudirsen (DYNE-251) का मूल्यांकन किया जाएगा जो एक्सॉन 51 स्किपिंग के लिए उपयुक्त हैं। कंपनी इस तिमाही के अंत में त्वरित अनुमोदन के लिए US FDA के लिए बायोलॉजिक्स लाइसेंस एप्लीकेशन (BLA) प्रस्तुत करने की भी योजना बना रही है। अधिक जानें: बीएलए का मतलब क्या है?
FORZETTO परीक्षण का डिज़ाइन इटली के फ्लोरेंस में आयोजित होने वाले 19वें अंतर्राष्ट्रीय न्यूरोमस्कुलर रोग कांग्रेस (ICNMD) के दौरान प्रस्तुत किया जाएगा।.
विषयसूची
Z-रोस्टुडिरसन (DYNE-251) क्या है?
अगली पीढ़ी की एक्सॉन 51 स्किपिंग थेरेपी
जेड-रोस्टुडिरसेन, जिसे DYNE-251 के नाम से भी जाना जाता है, एक प्रायोगिक चिकित्सा पद्धति है जिसे डीएमडी उत्परिवर्तन वाले लोगों के लिए डिज़ाइन किया गया है जो एक्सॉन 51 स्किपिंग से लाभान्वित हो सकते हैं।.
इस थेरेपी का उद्देश्य मांसपेशियों और केंद्रीय तंत्रिका तंत्र में लगभग पूर्ण लंबाई वाले डिस्ट्रोफिन प्रोटीन का उत्पादन करने में शरीर की मदद करना है। डिस्ट्रोफिन मांसपेशियों को क्षति से बचाने के लिए आवश्यक है, और इसकी अनुपस्थिति डीएमडी रोगियों में मांसपेशियों की बढ़ती कमजोरी का कारण बनती है।.
Dyne Therapeutics के अनुसार, इस उपचार का लक्ष्य न केवल प्रयोगशाला बायोमार्करों में सुधार करना है, बल्कि रोगियों को बेहतर ढंग से चलने-फिरने, बेहतर सांस लेने और दैनिक जीवन की गुणवत्ता में सुधार करने में मदद करना भी है।.
अब कोशिश करो: डीएमडी या बीएमडी? एक्सॉन चेक टूल
FORZETTO फेज 3 ट्रायल कैसे काम करेगा
वैश्विक यादृच्छिक प्लेसीबो-नियंत्रित अध्ययन
DYNE-251 फेज 3 FORZETTO ट्रायल एक वैश्विक, यादृच्छिक, डबल-ब्लाइंड, प्लेसीबो-नियंत्रित अध्ययन है जिसे जेड-रोस्टुडिरसेन की सुरक्षा और प्रभावशीलता का मूल्यांकन करने के लिए डिज़ाइन किया गया है।.
अध्ययन के प्रमुख विवरणों में निम्नलिखित शामिल हैं:
- लगभग 90 चलने-फिरने में सक्षम पुरुष प्रतिभागी
- 4 से 18 वर्ष की आयु के बच्चों के लिए
- प्रतिभागियों को एक्सॉन 51 को छोड़ने के लिए तैयार रहना चाहिए।
- मरीजों को निम्नलिखित में से कोई एक उपचार मिलेगा:
- 20 मिलीग्राम/किलोग्राम जेड-रोस्टुडिरसेन
- या प्लेसीबो
- उपचार प्रत्येक चार सप्ताह (Q4W) में दिया जाएगा।
पहला क्लिनिकल ट्रायल स्थल पहले ही सक्रिय हो चुका है और नामांकन अब खुला है।.
प्राथमिक लक्ष्य मांसपेशियों के कार्य पर केंद्रित है।
फर्श से उठने की गति मापी जाएगी
इस अध्ययन का मुख्य उद्देश्य 73वें सप्ताह में फर्श से उठने की गति (आरएफएफ) में होने वाले परिवर्तनों को मापना है, जिसे उठने में लगने वाला समय (टीटीआर) भी कहा जाता है।.
यह परीक्षण इस बात को मापता है कि कोई मरीज कितनी जल्दी फर्श से खड़ा हो सकता है और इसे डीएमडी के नैदानिक परीक्षणों में मांसपेशियों की ताकत और मोटर समन्वय का एक महत्वपूर्ण संकेतक माना जाता है।.
इससे पहले के चरण 1/2 DELIVER अध्ययन में, z-rostudirsen से उपचारित रोगियों ने प्लेसीबो से उपचारित प्रतिभागियों की तुलना में छह महीने बाद RFF वेग में महत्वपूर्ण सुधार दिखाया।.
FORZETTO अध्ययन में अतिरिक्त द्वितीयक लक्ष्य
शोधकर्ता गतिशीलता और फेफड़ों की कार्यप्रणाली पर नज़र रखेंगे।
इस अध्ययन में कई अतिरिक्त कार्यात्मक परिणामों का भी मूल्यांकन किया जाएगा, जिनमें शामिल हैं:
- स्ट्राइड वेलोसिटी 95वां परसेंटाइल (SV95C)
- नॉर्थ स्टार एंबुलेटरी असेसमेंट (एनएसएए)
- 10 मीटर पैदल चलना/दौड़ना (10MWR)
- चार सीढ़ियाँ चढ़ना (4SC)
- अनुमानित बाध्य जीवन क्षमता प्रतिशत (FVC%p)
शोधकर्ता मरीजों द्वारा बताए गए परिणामों को भी एकत्र करेंगे ताकि यह बेहतर ढंग से समझा जा सके कि उपचार दैनिक जीवन को कैसे प्रभावित कर सकता है।.
प्रारंभिक 72-सप्ताह की प्लेसीबो-नियंत्रित अवधि के बाद, पात्र प्रतिभागी 96-सप्ताह के ओपन-लेबल एक्सटेंशन अध्ययन में भाग ले सकते हैं।.
FDA संरेखण और त्वरित अनुमोदन योजनाएँ
FORZETTO पूर्ण पारंपरिक अनुमोदन का समर्थन कर सकता है
Dyne Therapeutics ने कहा कि कंपनी ने FORZETTO चरण 3 परीक्षण डिजाइन और प्रोटोकॉल पर अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन (FDA) के साथ सहमति व्यक्त की है।.
इस अध्ययन का उद्देश्य अमेरिका में त्वरित अनुमोदन को पूर्ण पारंपरिक अनुमोदन में परिवर्तित करने के लिए आवश्यक पुष्टिकरण परीक्षण के रूप में कार्य करना है। यह परीक्षण अमेरिका के बाहर भविष्य के नियामक आवेदनों का भी समर्थन कर सकता है।.
डीएमडी के लिए जेड-रोस्टुडिरसेन के 1टीपी45टी फेज 3 1टीपी135टी परीक्षण का महत्व क्यों है?
डीएमडी समुदाय के लिए एक संभावित महत्वपूर्ण घटनाक्रम
डीएमडी के लिए जेड-रोस्टुडिरसेन के 1टीपी45टी फेज 3 1टीपी135टी ट्रायल का शुभारंभ ड्यूशेन समुदाय के लिए एक महत्वपूर्ण मील का पत्थर है, विशेष रूप से उन रोगियों के लिए जो एक्सॉन 51 स्किपिंग थेरेपी के लिए पात्र हैं।.
पहले के आशाजनक नैदानिक आंकड़ों और चल रहे एक बड़े पुष्टिकरण अध्ययन के साथ, शोधकर्ता और परिवार इस बात पर बारीकी से नजर रखेंगे कि क्या DYNE-251 ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी से पीड़ित लोगों के लिए सार्थक कार्यात्मक सुधार ला सकता है।.
संपर्क जानकारी
- नाम: डायन क्लिनिकल ट्रायल्स
- फ़ोन नंबर: +1-781-317-1919
- ईमेल: [email protected]
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