Satellos Bioscience ने घोषणा की है कि ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी ("ड्यूशेन" या "डीएमडी") के लिए SAT-3247 के तीन महीने के, यादृच्छिक, डबल-ब्लाइंड, प्लेसीबो-नियंत्रित, प्रूफ-ऑफ-कॉन्सेप्ट, चरण 2 बाल चिकित्सा अध्ययन BASECAMP में पहले प्रतिभागी को खुराक दी जा चुकी है।.
इस अध्ययन में मधुमेह रोग (डीएमडी) से पीड़ित 7, 8 या 9 वर्ष की आयु के 51 चलने-फिरने में सक्षम बच्चों में SAT-3247 का मूल्यांकन किया जाएगा। प्राथमिक लक्ष्यों में सुरक्षा, सहनशीलता और मांसपेशियों की ताकत पर प्रभाव शामिल हैं। द्वितीयक लक्ष्यों में मांसपेशियों की गुणवत्ता, कार्य और पुनर्जनन पर SAT-3247 के प्रभाव का आकलन किया जाएगा।. और अधिक जानें: ड्यूशेन में मांसपेशी पुनर्जनन को बहाल करने की SAT-3247 की क्षमता नेचर में प्रकाशित
“एक संभावित निर्णायक परीक्षण के रूप में डिज़ाइन किया गया, बेसकैंप ड्यूशेन रोग से पीड़ित बच्चों में SAT-3247 की चिकित्सीय क्षमता का मूल्यांकन करने की दिशा में Satellos के लिए एक महत्वपूर्ण कदम है,” Satellos के सह-संस्थापक और सीईओ फ्रैंक ग्लीसन ने कहा। “बेसकैंप से प्राप्त डेटा इस बीमारी के लिए एक नए उपचार के रूप में SAT-3247 के विकास को गति देने में महत्वपूर्ण भूमिका निभा सकता है।”
SAT-3247 के नैदानिक परीक्षण किन देशों में शुरू होंगे?
BASECAMP परीक्षण में सक्रिय रूप से प्रतिभागियों का नामांकन चल रहा है, और Satellos की योजना संयुक्त राज्य अमेरिका, यूरोप, यूनाइटेड किंगडम, ऑस्ट्रेलिया, कनाडा और सर्बिया के नैदानिक केंद्रों में अध्ययन के लिए 25 साइटें स्थापित करने की है।. और पढ़ें: मेरा बच्चा ड्यूचेन के लिए क्लिनिकल परीक्षणों में कैसे भाग ले सकता है?
“Satellos के मुख्य चिकित्सा अधिकारी डॉ. वाइल्डन फारवेल ने कहा, "बेसकैंप ड्यूशेन रोग के एक महत्वपूर्ण चरण पर ध्यान केंद्रित करेगा, जब मांसपेशियों का स्वास्थ्य और कार्यक्षमता तेजी से घटने लगती है। इस विनाशकारी बीमारी के लिए उपचार के विकल्प सीमित हैं, और यह अध्ययन मांसपेशियों के पुनर्जनन को बढ़ाने और इस प्रकार ड्यूशेन से पीड़ित बच्चों में कार्यक्षमता में सुधार करने के लिए एक नए दृष्टिकोण का मूल्यांकन करेगा।"”
SAT-3247 क्या है?
SAT-3247 एक स्वामित्व प्राप्त, मौखिक, लघु अणु दवा है जिसे Satellos द्वारा ड्यूशेन रोग और अन्य अपक्षयी या चोट संबंधी स्थितियों में नष्ट हुई कंकाल की मांसपेशियों के पुनर्जनन के लिए एक नवीन उपचार के रूप में विकसित किया जा रहा है। Satellos, SAT-3247 को डिस्ट्रोफिन से स्वतंत्र और एक्सॉन उत्परिवर्तन स्थिति की परवाह किए बिना, DMD के संभावित उपचार के रूप में आगे बढ़ा रहा है।.
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