Satellos Bioscience a annoncé que le premier participant a reçu une dose dans BASECAMP, une étude pédiatrique de phase 2 de trois mois, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, de validation de principe, portant sur le SAT-3247 pour la dystrophie musculaire de Duchenne (“ Duchenne ” ou “ DMD ”).
L'étude évaluera l'efficacité du SAT-3247 chez 51 enfants ambulatoires atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), âgés de 7, 8 ou 9 ans. Les critères d'évaluation principaux incluent la sécurité, la tolérance et l'effet sur la force musculaire. Les critères d'évaluation secondaires évalueront l'impact du SAT-3247 sur la qualité, la fonction et la régénération musculaire. Apprendre encore plus: Potentiel du SAT-3247 pour restaurer la régénération musculaire dans la dystrophie musculaire de Duchenne, publié dans Nature
“ Conçu comme un essai pivot potentiel, BASECAMP représente une étape importante pour Satellos dans l'évaluation du potentiel thérapeutique de SAT-3247 chez les enfants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne ”, a déclaré Frank Gleeson, cofondateur et PDG de Satellos. “ Les données issues de BASECAMP pourraient jouer un rôle déterminant dans l'accélération du développement de SAT-3247 en tant que traitement novateur de cette maladie. ”
Dans quels pays les essais cliniques du SAT-3247 débuteront-ils ?
L'essai BASECAMP recrute activement des participants, et Satellos prévoit d'établir 25 sites pour l'étude dans des centres cliniques aux États-Unis, en Europe, au Royaume-Uni, en Australie, au Canada et en Serbie. En savoir plus: Comment mon enfant participe-t-il aux essais cliniques sur la maladie de Duchenne ?
“ L’étude BASECAMP se concentrera sur une période importante de la dystrophie musculaire de Duchenne, au moment où la santé et la fonction musculaires commencent à décliner plus rapidement ”, a déclaré le Dr Wildon Farwell, médecin-chef de l’étude Satellos. “ Les options de traitement restent limitées pour cette maladie dévastatrice, et cette étude évaluera une nouvelle approche visant à potentiellement augmenter la régénération musculaire et ainsi améliorer la fonction chez les enfants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne. ”
Qu'est-ce que SAT-3247 ?
Le SAT-3247 est un médicament oral à petite molécule, propriété de Satellos, développé comme traitement novateur pour régénérer le muscle squelettique endommagé par la dystrophie musculaire de Duchenne et d'autres affections dégénératives ou traumatiques. Satellos fait progresser le SAT-3247 en tant que traitement potentiel de la DMD, indépendamment de la dystrophine et du statut mutationnel des exons.
Suivre cette page >>> Tous les essais cliniques pour la dystrophie musculaire de Duchenne
