Trois essais cliniques en cours sur ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec-rokl), une thérapie génique développée par Sarepta et commercialisée par Roche, ont été temporairement interrompus par l'Agence européenne des médicaments (EMA). Cette nouvelle attendue, mais non déplaisante, a suscité une profonde tristesse au sein de la communauté des personnes atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).
Les essais suspendus comprennent l'étude de phase 3 Envision sponsorisée par Sarepta, qui évalue le Elevidys chez les garçons âgés de 8 à 17 ans ; l'étude de phase 2 Envol de Roche, qui étudie le Elevidys chez les bébés et les nouveau-nés ; et l'étude 104 de Sarepta, une étude de phase 1 sur le Elevidys chez les garçons âgés de 4 à 9 ans présentant des anticorps préexistants contre un sérotype particulier.
Avant Roche, Sarepta et EMA, la première communauté à publier cette annonce était notre partenaire turc >>> DMD Dayanisma.
Roche a publié une lettre à la communauté que vous pouvez lire ici.PDF)
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Pourquoi les essais cliniques sur le Elevidys ont-ils été interrompus ?
Après le décès d'un garçon de 16 ans atteint de dystrophie musculaire de Duchenne qui a reçu une perfusion de Elevidys le 18 mars 2025, les perspectives de la thérapie génique, commercialisée au prix commercial de $3 millions, ont changé brusquement.En savoir plus)
En attendant que la cause précise du décès d'un adolescent américain ayant développé une insuffisance hépatique aiguë (IFA) après la prise de Elevidys soit établie, l'Agence européenne des médicaments (EMA) a demandé la suspension des études. Suite au décès du patient le mois dernier, Sarepta a annoncé qu'elle modifierait l'étiquette du Elevidys afin d'y inclure le signal de sécurité.
SRP-9001-104 temporairement interrompu
Source: Essai clinique du SRP-9001-104
ENVOL (Étude 302) temporairement interrompu
Source: Essai clinique du SRP-9001-302
SRP-9001-303 temporairement interrompu
Source: Essai clinique du SRP-9001-303
Apprendre encore plus: Le représentant turc de DMD WarrioR partage son point de vue sur la thérapie génique Elevidys.
