أوقفت الوكالة الأوروبية للأدوية (EMA) مؤقتًا ثلاث تجارب سريرية جارية لدواء إيليفيديس (ديلاندستروجين موكسيبارفوفيك-روكل)، وهو علاج جيني طورته شركة ساريبتا وسوّقته شركة روش. وقد أثار هذا الخبر، وإن كان متوقعًا، حزنًا عميقًا لدى مرضى ضمور العضلات دوشين (DMD).
وتشمل التجارب المتوقفة دراسة Envision التي ترعاها شركة Sarepta في المرحلة الثالثة، والتي تقيم Elevidys لدى الأولاد الذين تتراوح أعمارهم بين 8 إلى 17 عامًا؛ ودراسة Envol التي ترعاها شركة Roche في المرحلة الثانية، والتي تبحث في Elevidys لدى الأطفال والمواليد الجدد؛ ودراسة Sarepta's Study 104، وهي نظرة في المرحلة الأولى على Elevidys لدى الأولاد الذين تتراوح أعمارهم بين 4 إلى 9 سنوات مع وجود أجسام مضادة مسبقة لنمط مصل معين.
قبل روش وساريبتا وEMA، كان أول مجتمع ينشر هذا الإعلان هو شريكنا التركي >>> DMD Dayanisma.
وقد أصدرت شركة روش رسالة إلى المجتمع والتي يمكنك قراءتها هنا. (ملف بي دي إف)
جدول المحتويات
لماذا تم إيقاف التجارب السريرية لـ Elevidys؟
بعد وفاة صبي يبلغ من العمر 16 عامًا مصابًا بضمور العضلات دوشين والذي تلقى جرعة من Elevidys في 18 مارس 2025، تغيرت توقعات العلاج الجيني، الذي يتم تسويقه بسعر تجاري قدره $3 مليون دولار، بشكل مفاجئ.اقرأ المزيد)
إلى حين تحديد السبب الدقيق لوفاة مراهق أمريكي أصيب بفشل كبدي حاد (ALF) بعد تناوله دواء Elevidys، طلبت وكالة الأدوية الأوروبية (EMA) تعليق الدراسات. وعندما توفي المريض الشهر الماضي، أعلنت شركة ساريبتا أنها ستُعدّل ملصق دواء Elevidys ليشمل إشارة السلامة.
SRP-9001-104 متوقف مؤقتًا
مصدر: التجربة السريرية لـ SRP-9001-104
ENVOL (دراسة 302) متوقف مؤقتًا
مصدر: التجربة السريرية لـ SRP-9001-302
SRP-9001-303 متوقف مؤقتًا
مصدر: التجربة السريرية لـ SRP-9001-303
يتعلم أكثر: ممثل DMD WarrioR التركي يشارك آراءه حول العلاج الجيني Elevidys.
