सरेप्टा द्वारा विकसित और रोश द्वारा विपणन की जाने वाली जीन थेरेपी, एलीविडिस (डेलैंडिस्ट्रोजेन मोक्सेपार्वोवेक-रोकल) के तीन चल रहे नैदानिक परीक्षणों को यूरोपीय चिकित्सा एजेंसी (EMA) द्वारा अस्थायी रूप से रोक दिया गया है। यह अपेक्षित लेकिन अप्रिय नहीं खबर ने ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (DMD) समुदाय में गहरी उदासी पैदा कर दी है।
रोके गए परीक्षणों में सरेप्टा द्वारा प्रायोजित चरण 3 एनविज़न अध्ययन शामिल है, जो 8 से 17 वर्ष की आयु के लड़कों में Elevidys का मूल्यांकन कर रहा है; रोश का चरण 2 एनवोल अध्ययन, जो शिशुओं और नवजात शिशुओं में Elevidys की जांच कर रहा है; और सरेप्टा का अध्ययन 104, जो एक विशेष सीरोटाइप के लिए पहले से मौजूद एंटीबॉडी वाले 4 से 9 वर्ष की आयु के लड़कों में Elevidys पर चरण 1 का अध्ययन है।
रोश, सरेप्टा और EMA से पहले यह घोषणा प्रकाशित करने वाला पहला समुदाय हमारा तुर्की साझेदार था >>> DMD Dayanisma.
रोश ने समुदाय को एक पत्र जारी किया है जिसे आप यहां पढ़ सकते हैं।पीडीएफ)
विषयसूची
Elevidys के क्लिनिकल परीक्षण क्यों रोक दिए गए?
18 मार्च 2025 को Elevidys का इंजेक्शन लगवाने वाले ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी से पीड़ित 16 वर्षीय लड़के की मृत्यु के बाद, जीन थेरेपी का दृष्टिकोण, जिसे $3 मिलियन की वाणिज्यिक कीमत पर बेचा जाता है, अचानक बदल गया।और पढ़ें)
Elevidys लेने के बाद तीव्र यकृत विफलता (ALF) से पीड़ित अमेरिकी किशोर की मृत्यु का सटीक कारण पता लगने तक, यूरोपीय चिकित्सा एजेंसी (EMA) ने अनुरोध किया कि अध्ययनों को रोक दिया जाए। जब पिछले महीने रोगी की मृत्यु हो गई, तो Sarepta ने घोषणा की कि वह सुरक्षा संकेत को शामिल करने के लिए Elevidys के लेबल में संशोधन करेगा।
SRP-9001-104 अस्थायी रूप से रोका गया
स्रोत: एसआरपी-9001-104 का क्लिनिकल परीक्षण
ENVOL (अध्ययन 302) अस्थायी रूप से रोका गया
स्रोत: एसआरपी-9001-302 का क्लिनिकल परीक्षण
SRP-9001-303 अस्थायी रूप से रोका गया
स्रोत: एसआरपी-9001-303 का क्लिनिकल परीक्षण
और अधिक जानें: डीएमडी वारिओआर के तुर्की प्रतिनिधि ने 1टीपी45टी जीन थेरेपी पर अपने विचार साझा किए।
