ELEVIDYS（delandistrogene moxeparvovec-rokl）是一种由 Sarepta 开发、罗氏公司销售的基因疗法，目前正在进行的三项临床试验已被欧洲药品管理局暂时叫停（EMA）。这一意料之中但并非不受欢迎的消息让杜氏肌营养不良症 (DMD) 患者群体深感悲痛。
暂停的试验包括 Sarepta 资助的 3 期 Envision 研究，该研究正在评估 8 至 17 岁男孩的 Elevidys；罗氏的 2 期 Envol 研究，该研究正在研究婴儿和新生儿的 Elevidys；以及 Sarepta 的 104 研究，这是一项 1 期研究，针对 4 至 9 岁已存在特定血清型抗体的男孩的 Elevidys。
在 Roche、Sarepta 和 EMA 之前，第一个发布此公告的社区是我们的土耳其合作伙伴 >>> DMD Dayanisma.
罗氏公司向社区发出了一封信，您可以在此处阅读。（PDF)
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Elevidys临床试验为何停止？
2025年3月18日，一位患有杜氏肌营养不良症的16岁男孩在接受Elevidys输注后死亡，这一商业售价为$3百万美元的基因疗法的前景突然发生改变。阅读更多)
一位美国青少年在服用 Elevidys 后出现急性肝功能衰竭 (ALF)，在查明其确切死因之前，欧洲药品管理局 (EMA) 要求暂停研究。上个月患者去世后，Sarepta 宣布将修改 Elevidys 的标签，以加入安全信号。
SRP-9001-104 暂时停止
来源： SRP-9001-104临床试验
ENVOL（研究 302）暂时停止
来源： SRP-9001-302临床试验
SRP-9001-303 暂时停止
了解更多： DMD WarrioR 土耳其代表分享了他对 Elevidys 基因治疗的看法。
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