DMD के नैदानिक परीक्षणों में Elevidys जीन थेरेपी ने आशाजनक परिणाम दिखाए हैं। हालांकि, इसकी वास्तविक दुनिया में प्रभावशीलता और लगभग $3 मिलियन डॉलर की भारी कीमत को लेकर सवाल बने हुए हैं, जिसे अधिकांश परिवारों के लिए वहनीय नहीं माना जाता है। कई लोग उपचार प्राप्त करने के लिए व्यक्तिगत रूप से धन जुटाने के अभियान चलाने के लिए मजबूर हैं।.
इस साक्षात्कार में, हम नवीन चिकित्सा पद्धतियों तक वैश्विक पहुंच से संबंधित प्रमुख चिंताओं, अनुत्तरित प्रश्नों और व्यापक प्रभावों का पता लगाते हैं। और पढ़ें: Elevidys के बारे में अक्सर पूछे जाने वाले प्रश्न
Elevidys से बच्चे की जीवन प्रत्याशा कितनी बढ़ सकती है?
इस प्रश्न का निश्चित उत्तर देना अभी भी कठिन है। Elevidys को 2024 की गर्मियों में FDA द्वारा अनुमोदित किया गया था, जिसका अर्थ है कि जीवन प्रत्याशा पर दीर्घकालिक डेटा अभी भी सीमित है।.
जीवन रक्षा पर इस उपचार का वास्तविक प्रभाव आने वाले वर्षों में अधिक रोगियों की निगरानी किए जाने पर ही समझा जा सकेगा। फिलहाल, कोई भी निश्चित रूप से यह नहीं कह सकता कि Elevidys से बच्चे की जीवन अवधि कितनी बढ़ सकती है।.
हालांकि, कुछ बायोमार्कर — जैसे कि सीके (क्रिएटिन काइनेज) स्तर और डिस्ट्रोफिन अभिव्यक्ति स्तर — यह संकेत दे सकते हैं कि क्या उपचार रोग की प्रगति को धीमा करने में सहायक है। फिर भी, इन निष्कर्षों का दीर्घकालिक नैदानिक महत्व अभी तक पूरी तरह से स्थापित नहीं हुआ है।.
क्या Elevidys, जिसकी कीमत $3 मिलियन है, वास्तव में लागत के लायक है?
नहीं। मेरी राय में, इसकी कीमत बहुत अधिक है। 111 टी पर लगने वाले उपचार से स्पष्ट, मापने योग्य और दीर्घकालिक नैदानिक लाभ प्रदर्शित होने चाहिए। हालांकि, 111 टी से संबंधित कई महत्वपूर्ण अनुत्तरित प्रश्न अभी भी मौजूद हैं, जिनमें यह शामिल है कि यह जीवन प्रत्याशा को कितना बढ़ा सकता है, यह रोग की प्रगति को कितनी हद तक धीमा करता है, और क्या नैदानिक परीक्षणों में देखे गए सुधार वास्तव में रोजमर्रा की जिंदगी में सार्थक हैं।.
दुनिया भर में कई परिवार निर्णायक सबूतों के बजाय उम्मीद के सहारे हताशा भरे धन जुटाने के अभियानों में जुट गए हैं। जीन थेरेपी एक महत्वपूर्ण वैज्ञानिक प्रगति है, लेकिन Elevidys की मौजूदा कीमत पहुंच, पारदर्शिता और दुर्लभ बीमारियों के व्यावसायीकरण को लेकर गंभीर नैतिक चिंताएं पैदा करती है। मेरे विचार से, किसी भी उपचार पर इतना भारी वित्तीय बोझ नहीं होना चाहिए जब तक कि उसकी दीर्घकालिक प्रभावशीलता स्पष्ट रूप से सिद्ध न हो जाए। और पढ़ें: ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के उपचार की लागत नियंत्रण से बाहर क्यों है?
आपको क्या लगता है कि Elevidys जीन थेरेपी इतनी महंगी क्यों है?
मेरे विचार में, सबसे बड़ी समस्याओं में से एक है मूल्य निर्धारण और वास्तविक नैदानिक लाभ के बीच पारदर्शिता की कमी। Sarepta Therapeutics, Elevidys को एक अभूतपूर्व चिकित्सा पद्धति के रूप में प्रस्तुत करता है, फिर भी परिवारों को जीवन रक्षा, जीवन की गुणवत्ता या रोग की प्रगति पर इसके दीर्घकालिक प्रभाव के बारे में स्पष्ट उत्तर नहीं मिल पा रहे हैं।.
ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी से पीड़ित बच्चे के पिता के रूप में, मेरा मानना है कि माता-पिता को केवल आशा और मार्केटिंग की बातों से कहीं अधिक मिलना चाहिए। 10 लाख डॉलर की लागत वाले उपचार के साथ ठोस, पारदर्शी और निर्विवाद प्रमाण होने चाहिए जो यह दर्शाते हों कि यह उपचार वास्तव में रोगियों को दीर्घकालिक रूप से कितना लाभ पहुंचा सकता है। इसके विपरीत, कई परिवार भारी मात्रा में धन जुटाने के प्रयास में लगे हुए हैं, जबकि उन्हें अभी भी उपचार के वास्तविक लाभों के बारे में अनिश्चितता का सामना करना पड़ रहा है।.
मेरा मानना है कि यह मूल्य निर्धारण दुर्लभ बीमारियों के बढ़ते व्यवसायीकरण को दर्शाता है, जहाँ हताश परिवार आशा और वित्तीय दबाव के बीच फँस जाते हैं। वैज्ञानिक नवाचार महत्वपूर्ण है, लेकिन परिवारों के लिए सबसे महत्वपूर्ण प्रश्न का पूरी तरह से उत्तर दिए बिना किसी भी उपचार को इतनी अधिक कीमत पर बढ़ावा नहीं दिया जाना चाहिए: इससे बच्चे के जीवन में क्या सार्थक बदलाव आएगा?
क्या आपको Elevidys की नैदानिक प्रभावशीलता के बारे में कोई चिंता है?
जी हां, मुझे Elevidys की नैदानिक प्रभावशीलता के बारे में गंभीर चिंताएं हैं। इस उपचार के समर्थक अक्सर NSAA स्कोर पर ध्यान केंद्रित करते हैं, लेकिन कई परिवारों के लिए सबसे महत्वपूर्ण मुद्दा यह है कि क्या उपचार से रोग की वास्तविक प्रगति में सार्थक और मापने योग्य सुधार होता है। CK, AST और ALT स्तर जैसे बायोमार्कर अत्यंत महत्वपूर्ण हैं क्योंकि वे मांसपेशियों को हो रही क्षति और रोग की समग्र गतिविधि के बारे में जानकारी प्रदान कर सकते हैं।.
यदि किसी उपचार पर $3 मिलियन खर्च होते हैं, तो परिवारों को पारदर्शी और विस्तृत डेटा प्राप्त करने का अधिकार है जो यह दर्शाता हो कि इन बायोमार्करों में कितना महत्वपूर्ण सुधार हुआ है और क्या ये परिवर्तन लंबे समय तक बने रहते हैं। फिलहाल, इस बारे में अनिश्चितता बनी हुई है कि बायोमार्करों में सुधार से दीर्घकालिक कार्यात्मक परिणाम, जीवन की गुणवत्ता और उत्तरजीविता पर क्या प्रभाव पड़ता है। मेरी राय में, Sarepta Therapeutics जैसी दवा कंपनियों को प्रचार संबंधी बयानों और अपेक्षाओं पर निर्भर रहने के बजाय इन परिणामों को अधिक खुले तौर पर संप्रेषित करना चाहिए। अधिक जानें: ड्यूशेन में बायोमार्कर
Elevidys के साथ माइक्रो-डिस्ट्रोफिन उत्पादन के बारे में आपका क्या विचार है?
कुछ अध्ययनों में माइक्रोडिस्ट्रोफिन का स्तर 17.5% तक पहुंचने की सूचना मिली है, जो कि डीएमडी से पीड़ित स्वस्थ व्यक्तियों में देखे जाने वाले सामान्य डिस्ट्रोफिन स्तर से अधिक है।.
हालांकि, मेरा मानना है कि केवल यही आंकड़े सार्थक नहीं हैं, क्योंकि हम अभी तक यह नहीं जानते कि इसका नैदानिक लाभ में क्या अर्थ निकलता है।.
यदि Elevidys से 100% सामान्य डिस्ट्रोफिन का उत्पादन हो सकता है, तो शायद दवा उद्योग में $3 मिलियन की कीमत उचित मानी जा सकती है। लेकिन सरेप्टा भी यह स्वीकार करती है कि Elevidys कोई इलाज नहीं है।.
आपने सारेप्टा और रोश से अधिक जानकारी प्राप्त करने के लिए क्या कदम उठाए हैं?
DMDWarrioR के तुर्की प्रतिनिधि के रूप में, मैंने सरेप्टा को कई विस्तृत ईमेल भेजे। मैंने उनसे पूछा कि रोश तुर्की में लाइसेंस के लिए कब आवेदन करेगा।.
मेरे पांचवें ईमेल के बाद ही सारेप्टा ने जवाब दिया, जिसमें उन्होंने कहा कि वे रोश से परामर्श करेंगे और हमें जवाब देंगे।.
इसी बीच, हमने रोश तुर्किये के साथ बैठक करने का प्रयास किया लेकिन हम असफल रहे।.
अंततः, हमें कोई सार्थक प्रतिक्रिया या अनुवर्ती कार्रवाई प्राप्त नहीं हुई।.
आपके मन में सबसे महत्वपूर्ण अनुत्तरित प्रश्न कौन से हैं?
सबसे महत्वपूर्ण प्रश्न ये हैं:
• इस उपचार से मेरे बच्चे की उम्र कितने समय तक बढ़ेगी?
• Elevidys की कीमत $3 मिलियन क्यों है?
• सीके, एएसटी और एएलटी के स्तर में क्या मापने योग्य सुधार होते हैं?
• सभी देशों में लाइसेंसिंग के लिए आवेदन क्यों नहीं किए जा रहे हैं?
• DMDWarrioR जैसे रोगी समुदायों के साथ संचार की कमी क्यों है?
चिली के स्वास्थ्य मंत्रालय द्वारा उठाई गई चिंताओं के बारे में आपकी क्या राय है?
मैं उनकी चिंताओं से सहमत हूँ. सारेप्टा को सभी उपलब्ध डेटा को पारदर्शी रूप से साझा करना होगा और $3 मिलियन मूल्य के पीछे के तर्क को स्पष्ट रूप से समझाना होगा।.
EMA द्वारा Elevidys को मंजूरी न देने के पीछे क्या कारण थे?
यूरोपीय औषधि एजेंसी के इस निर्णय के पीछे मुख्य कारण पर्याप्त रूप से ठोस और विश्वसनीय नैदानिक साक्ष्यों का अभाव था।. विशेष रूप से, उपलब्ध आंकड़ों से कार्यात्मक परिणामों, जैसे कि एनएसएए (नॉर्थ स्टार एम्बुलेटरी असेसमेंट) स्कोर में सांख्यिकीय रूप से महत्वपूर्ण या चिकित्सकीय रूप से सार्थक सुधार प्रदर्शित नहीं हुआ। और पढ़ें: ड्यूशेन रोग में वीडियो की तुलना में CK, AST और ALT डेटा अधिक महत्वपूर्ण क्यों हैं?
इसके अतिरिक्त, क्रिएटिन काइनेज (सीके) के स्तर में ऐसी कमी नहीं देखी गई जो रोग की प्रगति में पर्याप्त मंदी का संकेत दे सके।. कुल मिलाकर, इन सीमाओं ने इस बारे में चिंताएं पैदा कीं कि क्या यह थेरेपी कोई सार्थक नैदानिक लाभ प्रदान करती है, जिसने संभवतः यूरोपीय मेडिसिन एजेंसी (EMA) के अनुमोदन न देने के निर्णय को प्रभावित किया।.
आप डीएमडी के लिए चल रहे अन्य नैदानिक परीक्षणों का मूल्यांकन कैसे करते हैं?
मेरी राय में, इनमें से कई Elevidys की तुलना में अधिक प्रभावी और अधिक किफायती साबित हो सकते हैं।.
कुछ अध्ययनों में पहले से ही माइक्रो-डिस्ट्रोफिन के उच्च स्तर की रिपोर्ट की जा रही है, और अन्य अध्ययनों में पूर्ण-लंबाई वाले डिस्ट्रोफिन के उत्पादन की दिशा में प्रगति का दावा किया गया है। अधिक जानें: ड्यूशेन रोग के लिए नई जीन थेरेपी
क्या वैश्विक स्तर पर डीएमडी अनुसंधान में आशाजनक प्रगति हो रही है?
जी हां। तुर्की, रूस, चीन, फ्रांस, कनाडा और जापान जैसे देशों में महत्वपूर्ण अध्ययन चल रहे हैं।.
हमें उम्मीद है कि निकट भविष्य में इन घटनाक्रमों के बारे में और अधिक खबरें मिलेंगी।.
क्या तुर्की में डीएमडी पर कोई शोध कार्य चल रहा है?
जी हाँ, बिलकुल। तुर्की में इस क्षेत्र में काम करने वाले अत्यंत प्रतिभाशाली शोधकर्ता मौजूद हैं।. उनका काम तेजी से आगे बढ़ रहा है, और हम घटनाक्रम पर बारीकी से नजर रख रहे हैं और उनके साथ संपर्क में बने हुए हैं।.
संभव है कि तुर्की से कोई बड़ी सफलता मिल सकती है।.
दुबई और कतर जैसे मध्य पूर्व के अस्पताल अक्सर Elevidys का विज्ञापन करते हैं। इस बारे में आपके क्या विचार हैं?
मेरे विचार में, ये अस्पताल मुख्य रूप से उपचार केंद्रों के रूप में कार्य करते हैं जो Elevidys दवा देते हैं, न कि ऐसे संस्थानों के रूप में जो स्वयं इस चिकित्सा पद्धति को विकसित या संशोधित करते हैं।. हालांकि उन्हें आनुवंशिकी की अच्छी समझ हो सकती है, लेकिन वे जीन थेरेपी के निर्माण या विकास में शामिल नहीं हैं। उनकी भूमिका मुख्य रूप से Sarepta Therapeutics जैसी कंपनियों द्वारा विकसित उत्पाद को वितरित करने तक ही सीमित है।.
मेरा यह भी मानना है कि मरीजों को आकर्षित करने के लिए अस्पतालों के बीच प्रतिस्पर्धा बढ़ रही है, खासकर जीन थेरेपी जैसे महंगे उपचारों के मामले में।. इससे यह चिंता पैदा होती है कि वित्तीय प्रोत्साहन एक महत्वपूर्ण भूमिका निभा सकते हैं, खासकर स्पाइनल मस्कुलर एट्रोफी और ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रोफी जैसी स्थितियों में, जहां परिवार अक्सर उपचार के विकल्पों के लिए बेताब रहते हैं।.
एक अन्य महत्वपूर्ण चिंता संभावित दुष्प्रभावों के प्रबंधन के लिए नैदानिक तैयारी है।. जीन थेरेपी में गंभीर जोखिम हो सकते हैं, और मुझे पूरी तरह से यकीन नहीं है कि Elevidys थेरेपी देने वाला हर केंद्र इलाज के बाद उत्पन्न होने वाली गंभीर जटिलताओं से निपटने के लिए समान रूप से सक्षम है। इस अनिश्चितता के कारण परिवारों के लिए यह और भी महत्वपूर्ण हो जाता है कि वे सावधानीपूर्वक मूल्यांकन करें कि ऐसी थेरेपी कहाँ और कैसे दी जा रही हैं।.
कुल मिलाकर, उन्नत उपचारों तक पहुंच महत्वपूर्ण है, लेकिन पारदर्शिता, चिकित्सा जवाबदेही और रोगी सुरक्षा सर्वोच्च प्राथमिकता बनी रहनी चाहिए।.
आप डीएमडी से प्रभावित परिवारों के साथ क्या संदेश साझा करना चाहेंगे?
विश्व स्तर पर निरंतर प्रगति हो रही है और नए घटनाक्रम सामने आ रहे हैं।. परिवारों को सूचित और आशावान बने रहना चाहिए, साथ ही उपचारों में पारदर्शिता, सुलभता और उचित मूल्य निर्धारण की वकालत जारी रखनी चाहिए।.
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समापन टिप्पणी
हम इन स्पष्ट जानकारियों को साझा करने के लिए DMDWarrioR के तुर्की प्रतिनिधि के आभारी हैं। हम आशा करते हैं कि Elevidys और भविष्य की चिकित्सा पद्धतियाँ विश्व भर के सभी रोगियों के लिए अधिक सुलभ, किफायती और पारदर्शी रूप से मूल्यांकित हों।.
