Roche a annoncé aujourd'hui que le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence européenne des médicaments (EMA) a émis un avis négatif sur l'autorisation de mise sur le marché conditionnelle (AMM) du Elevidys (delandistrogene moxeparvovec) pour les personnes ambulatoires âgées de trois à sept ans atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). En savoir plus –
Compte tenu du besoin important non satisfait en matière de DMD, Roche prévoit de continuer à travailler avec le EMA pour explorer une voie potentielle à suivre.
Pourquoi le Elevidys n'a pas été approuvé par l'Agence européenne des médicaments (EMA)
Principales raisons de refus
Selon l'évaluation publique du EMA, les raisons spécifiques incluent :
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- Dans l'étude pivot (principale preuve présentée), aucune amélioration statistiquement significative de la fonction motrice (mesurée selon l'échelle North Star Ambulatory Assessment, NSAA) n'a été observée à 12 mois entre le groupe Elevidys et le groupe placebo. La différence n'était que de 0,65 point sur une échelle de 34 points, ce qui, selon l'étude EMA, “ pourrait être dû au hasard ”.
- Bien que la thérapie ait induit l’expression d’une forme plus courte de la protéine dystrophine, les niveaux d’expression de cette dystrophine n’ont pas pu être liés de manière fiable à des améliorations significatives de la capacité de mouvement.
- Même en considérant des sous-groupes de patients qui semblaient mieux répondre, la société n’a pas pu démontrer de manière convaincante que le traitement procurait un bénéfice cliniquement significatif dans ces groupes non plus.
- Étant donné que la société avait déposé une demande d'autorisation de mise sur le marché conditionnelle (AMM), la norme EMA exige un rapport bénéfice-risque positif (c'est-à-dire une preuve de bénéfice + un risque gérable) appuyé par des données convaincantes. L'AMM EMA a conclu que les bénéfices n'avaient pas été suffisamment démontrés dans ce contexte et a donc refusé l'autorisation.
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