Roche gab heute bekannt, dass der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) eine negative Stellungnahme zur bedingten Marktzulassung (CMA) für Elevidys (Delandistrogenmoxeparvovec) für gehfähige Personen im Alter von drei bis sieben Jahren mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) abgegeben hat. – Mehr lesen –
Angesichts des hohen ungedeckten Bedarfs im Bereich DMD plant Roche, weiterhin mit EMA zu arbeiten, um einen möglichen Weg nach vorne zu erkunden.
Warum Elevidys nicht von der Europäischen Arzneimittelagentur zugelassen wurde (EMA)
Hauptgründe für die Ablehnung
Zu den konkreten Gründen zählen laut der öffentlichen Einschätzung des EMA:
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- In der zentralen Studie (dem wichtigsten vorgelegten Beweismittel) gab es nach 12 Monaten keine statistisch signifikante Verbesserung der motorischen Funktion (gemessen mit dem North Star Ambulatory Assessment, NSAA) zwischen dem Elevidys-Arm und dem Placebo-Arm. Der Unterschied betrug lediglich 0,65 Punkte auf einer 34-stufigen Skala, was laut EMA “möglicherweise auf Zufall beruht”.
- Obwohl die Therapie die Expression einer kürzeren Form des Dystrophin-Proteins induzierte, konnten die Ausmaße dieser Dystrophin-Expression nicht zuverlässig mit bedeutenden Verbesserungen der Bewegungsfähigkeit in Verbindung gebracht werden.
- Auch bei der Betrachtung von Patientenuntergruppen, die offenbar besser auf die Behandlung ansprachen, konnte das Unternehmen nicht überzeugend nachweisen, dass die Behandlung auch in diesen Gruppen einen klinisch bedeutsamen Nutzen brachte.
- Da das Unternehmen eine bedingte Marktzulassung beantragt hatte, legt die EMA den Standard zugrunde, dass ein positives Nutzen-Risiko-Verhältnis (d. h. Nachweis des Nutzens + beherrschbares Risiko) vorliegen muss, das durch überzeugende Daten gestützt wird. Die EMA kam zu dem Schluss, dass der Nutzen in diesem Zusammenhang nicht ausreichend nachgewiesen wurde, und verweigerte daher die Zulassung.
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