Компания Roche объявила сегодня, что Комитет по лекарственным препаратам для человека (CHMP) Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA) выдал отрицательное заключение по условному регистрационному удостоверению (CMA) препарата Elevidys (деландистроген моксепарвовек) для амбулаторных пациентов в возрасте от трех до семи лет с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД). Читать далее –
Учитывая высокую неудовлетворенную потребность в DMD, компания Roche планирует продолжить работу с EMA для изучения потенциального пути продвижения вперед.
Почему Elevidys не был одобрен Европейским агентством по лекарственным средствам (EMA)
Основные причины отказа
По оценке общественности EMA, к конкретным причинам относятся:
- Подписывайтесь на нас -
- В опорном исследовании (основное представленное доказательство) статистически значимого улучшения двигательной функции (измеренной с помощью амбулаторной оценки North Star, NSAA) через 12 месяцев между группами Elevidys и плацебо не наблюдалось. Разница составила всего 0,65 балла по 34-балльной шкале, что, по заключению EMA, “может быть случайным”.
- Хотя терапия вызвала экспрессию более короткой формы белка дистрофина, уровни экспрессии этого дистрофина не удалось надежно связать со значимыми улучшениями двигательных способностей.
- Даже при рассмотрении подгрупп пациентов, которые, по-видимому, реагировали лучше, компания не смогла убедительно доказать, что лечение обеспечило клинически значимую пользу и в этих группах.
- Поскольку компания подала заявку на получение условного регистрационного удостоверения (CMA), стандарт, применяемый в документе EMA, заключается в том, что должно быть положительное соотношение пользы и риска (т.е. доказательство пользы и управляемого риска) с убедительными данными, подтверждающими это. В документе EMA был сделан вывод о том, что польза не была достаточно продемонстрирована в данном контексте, и поэтому в выдаче разрешения было отказано.
Узнать больше: Roche приостанавливает поставки препарата для генной терапии Elevidys за пределы США
- Подписывайтесь на нас -
