Roche, bugün Avrupa İlaç Ajansı'nın (EMA) İnsan Kullanımına Yönelik Tıbbi Ürünler Komitesi'nin (CHMP), Duchenne kas distrofisi (DMD) olan üç ila yedi yaş arası ayakta tedavi gören bireyler için Elevidys (delandistrogene moxeparvovec) için koşullu pazarlama yetkisi (CMA) hakkında olumsuz görüş bildirdiğini duyurdu. Devamını oku –
DMD'deki karşılanmamış yüksek ihtiyaç göz önüne alındığında, Roche ileriye dönük potansiyel bir yol keşfetmek için EMA ile çalışmaya devam etmeyi planlıyor.
Elevidys Neden Avrupa İlaç Ajansı Tarafından Onaylanmadı (EMA)
Reddetmenin temel nedenleri
EMA'nin kamuoyu değerlendirmesine göre belirli nedenler şunlardır:
- Bizi takip edin -
- Temel çalışmada (sunulan ana kanıt), 12 ayda Elevidys kolu ile plasebo kolu arasında motor fonksiyonda (North Star Ambulatuvar Değerlendirmesi, NSAA kullanılarak ölçüldüğü üzere) istatistiksel olarak anlamlı bir iyileşme görülmedi. 34 puanlık bir ölçekte fark sadece 0,65 puandı ve EMA bunun "şansa bağlı olabileceği" sonucuna vardı.
- Terapi distrofin proteininin daha kısa bir formunun ekspresyonunu indüklese de, bu distrofin ekspresyonunun seviyeleri hareket yeteneğinde anlamlı iyileşmelerle güvenilir bir şekilde ilişkilendirilemedi.
- Daha iyi yanıt veren hasta alt grupları dikkate alındığında bile şirket, tedavinin bu gruplarda klinik açıdan anlamlı bir fayda sağladığını ikna edici bir şekilde gösteremedi.
- Şirket koşullu pazarlama izni (CMA) başvurusunda bulunduğundan, EMA'nin uyguladığı standart, olumlu bir fayda-risk (yani fayda kanıtı + yönetilebilir risk) ve bunu destekleyecek ikna edici veriler olması gerektiğidir. EMA, faydaların bu bağlamda yeterince kanıtlanmadığı sonucuna varmış ve bu nedenle izni reddetmiştir.
Daha fazla bilgi edin: Roche, Elevidys Gen Terapisinin ABD Dışına Sevkiyatını Durdurdu
- Bizi takip edin -
