A Roche anunciou hoje que o Comitê de Medicamentos para Uso Humano (CHMP) da Agência Europeia de Medicamentos (EMA) emitiu um parecer negativo sobre a autorização condicional de comercialização (CMA) para Elevidys (delandistrogene moxeparvovec) para indivíduos ambulatoriais de três a sete anos de idade com distrofia muscular de Duchenne (DMD). Ler mais –
Dada a alta necessidade não atendida de DMD, a Roche planeja continuar trabalhando com o EMA para explorar um possível caminho a seguir.
Por que o Elevidys não foi aprovado pela Agência Europeia de Medicamentos (EMA)
Principais motivos de recusa
De acordo com a avaliação pública do EMA, os motivos específicos incluem:
- No estudo principal (a principal evidência apresentada), não houve melhora estatisticamente significativa na função motora (medida pela Avaliação Ambulatorial North Star, NSAA) aos 12 meses entre o grupo Elevidys e o grupo placebo. A diferença foi de apenas 0,65 ponto em uma escala de 34 pontos, que o grupo EMA concluiu que "pode ser devido ao acaso".
- Embora a terapia tenha induzido a expressão de uma forma mais curta da proteína distrofina, os níveis dessa expressão de distrofina não puderam ser associados de forma confiável a melhorias significativas na capacidade de movimento.
- Mesmo ao considerar subgrupos de pacientes que pareciam responder melhor, a empresa também não conseguiu demonstrar de forma convincente que o tratamento proporcionou um benefício clinicamente significativo nesses grupos.
- Como a empresa havia solicitado uma autorização condicional de comercialização (CMA), o padrão aplicado pelo EMA é que deve haver uma relação benefício-risco positiva (ou seja, evidência de benefício + risco administrável) com alguns dados convincentes para sustentá-la. O EMA concluiu que os benefícios não foram suficientemente demonstrados neste contexto e, portanto, recusou a autorização.
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