A MetrioPharm anunciou hoje que a Agência Europeia de Medicamentos concedeu a Designação de Medicamento Órfão (ODD) ao seu principal composto, MP1032, para o tratamento de crianças afetadas pela distrofia muscular de Duchenne (DMD).
Este marco segue o ODD do FDA dos EUA, ressaltando o potencial do MP1032 como uma terapia de primeira classe que pode minimizar a dependência de corticosteroides em altas doses, que causam efeitos colaterais graves, como osteoporose, retardo de crescimento e problemas metabólicos.
Índice
Principais descobertas do MetrioPharm MP1032
- A Agência Europeia de Medicamentos reconhece o potencial do composto líder MP1032 para atender a uma grande necessidade médica não atendida na Distrofia Muscular de Duchenne (DMD)
- A designação está abrindo caminho para uma terapia de longo prazo mais segura
- O MP1032 demonstrou capacidade de preservar a função muscular e reduzir a inflamação sem interromper os processos celulares normais
A ODD do EMA oferece incentivos importantes, incluindo assistência de protocolo do EMA, isenção de taxas e até 12 anos de exclusividade de mercado na UE (prorrogada de 10 anos devido ao foco pediátrico da DMD) após a aprovação. Esta validação regulatória baseia-se em dados pré-clínicos convincentes que demonstram a capacidade do MP1032 de preservar a função muscular e reduzir a inflamação sem interromper os processos celulares normais.
“Esta dupla ODD do FDA e EMA, bem como a Designação de Doença Pediátrica Rara já recebida do FDA, são revolucionários para o MetrioPharm e para a comunidade de DMD”, disse o CEO Thomas Christély. “O mecanismo exclusivo do MP1032 — modulação de ROS mitocondriais em células imunes hiperativas — pode transformar o tratamento de DMD a longo prazo, reduzindo as doses de corticosteroides e os efeitos colaterais. Estamos acelerando o MP1032 para ensaios de Fase II, colaborando com grupos de pacientes e explorando parcerias para levar isso a crianças que precisam de opções mais seguras. Além da DMD, a abordagem direcionada ao hospedeiro da nossa plataforma tem se mostrado promissora em doenças autoimunes e até mesmo em pandemias, como evidenciado pelo nosso estudo de Fase IIa sobre COVID-19, financiado pelo HERA.”
O que é MetrioPharm MP1032?
O principal candidato do MetrioPharm, MP1032, é uma pequena molécula exclusiva que tem como alvo reações de excesso de células imunes ativadas, abordando um processo metabólico central e natural que ocorre em células imunes ativadas. As mitocôndrias dessas células reagem à ativação, acelerando seu metabolismo energético, o que, por sua vez, leva à geração excessiva de espécies reativas de oxigênio (EROs). O MP1032 é um anti-inflamatório de primeira linha que reduz o excesso de EROs sem interferir nos níveis fisiológicos de EROs de outras células, essenciais para o funcionamento normal das células, resultando em um excelente perfil de segurança. Como monoterapia, o MP1032 produz efeitos terapêuticos semelhantes aos dos corticosteroides (terapêuticos à base de cortisona), mas sem efeitos colaterais graves. Ao contrário dos anti-inflamatórios tradicionais, ele imita os benefícios dos corticosteroides como monoterapia, mas evita suas toxicidades, como demonstrado em modelos pré-clínicos de DMD, esclerose múltipla, artrite e outros.
