Elevidys é a única terapia genética aprovada no mundo para distrofia muscular de Duchenne e recebeu aprovação acelerada nos EUA em junho de 2023, e agora está aprovada nos Emirados Árabes Unidos, Catar, Kuwait, Bahrein, Omã, Brasil, Japão e Israel para o tratamento de crianças ambulantes de 4 a 5 anos com Duchenne, que têm uma mutação confirmada no gene DMD. [Leia mais: A Roche anunciou que a EMA iniciou a revisão do ELEVIDYS]
A Sarepta Therapeutics anuncia a expansão da aprovação do FDA nos EUA em 2024 para o Elevidys para pacientes com distrofia muscular de Duchenne com 4 anos ou mais.
Índice
FDA Aprovação expandida de terapia genética para pacientes com distrofia muscular de Duchenne
Após este anúncio, a Food and Drug Administration dos EUA expandiu a aprovação do Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl), uma terapia genética para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD) para indivíduos ambulatoriais e não ambulatoriais com 4 anos de idade ou mais com DMD e uma mutação confirmada no gene DMD. [Leia mais: Sarepta ganha aprovação total e expansão de rótulo para DMD]
Em quais países o Elevidys é aprovado?
A terapia genética Elevidys agora é aprovada nos EUA, Emirados Árabes Unidos, Catar, Kuwait, Bahrein, Omã, Brasil, Japão e Israel.
O EMA não aprovará o Elevidys?
A Agência Europeia de Medicamentos (EMA) solicitou uma interrupção temporária dos Estudos 104 (NCT06241950), Estudo 302 (ENVOL, NCT06128564) e Estudo 303 (ENVISION, NCT05881408) enquanto aguardam a conclusão de sua investigação devido à morte de uma criança de 16 anos que recebeu terapia genética Elevidys. (Leia mais: O Estudo 104, o Estudo 302 e o Estudo 303 foram temporariamente interrompidos na Europa)
Descubra mais: Distrofia Muscular de Duchenne: Tratamento e Custo
O Elevidys é aprovado na Europa?
O comitê da Agência Europeia de Medicamentos decidiu que a terapia, chamada Elevidys, não demonstrou em estudos que melhorasse as habilidades motoras dos pacientes. A Agência Europeia de Medicamentos recomendou a recusa da autorização de comercialização do Elevidys, um medicamento destinado ao tratamento da distrofia muscular de Duchenne. – Leia mais: A Agência Europeia de Medicamentos (EMA) emitiu um parecer negativo sobre o Elevidys –
Os pedidos de aprovação estão atualmente sob análise na Suíça, Cingapura, Hong Kong e Arábia Saudita. [Leia mais: Roche]
Saber mais: Perguntas frequentes sobre Elevidys usado para distrofia muscular de Duchenne
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