Elevidys (delandistrogene moxeparvovec) é uma terapia gênica desenvolvida para a distrofia muscular de Duchenne (DMD). Foi aprovada inicialmente nos Estados Unidos e, posteriormente, recebeu aprovação regulatória em diversos outros países. No entanto, Elevidys ainda não está aprovada na União Europeia.
Índice
Em quais países o Elevidys é aprovado?
Em 2026, o Elevidys estará aprovado em oito países:
- Estados Unidos
- Japão
- Israel
- Emirados Árabes Unidos
- Omã
- Bahrein
- Catar
- Kuwait
A faixa etária aprovada, os requisitos de capacidade de locomoção e outros critérios de elegibilidade variam de país para país. Nos Estados Unidos, a sigla FDA atualmente indica Elevidys para pacientes ambulatoriais com 4 anos de idade ou mais com uma mutação DMD confirmada.
Japão, Brasil, Israel e os países do Golfo têm seus próprios requisitos regulatórios nacionais e indicações aprovadas. Portanto, a aprovação em um país não significa automaticamente que um paciente seja elegível para tratamento em outro.
O modelo Elevidys é homologado na Europa?
O modelo Elevidys não está homologado na União Europeia.
A Agência Europeia de Medicamentos (EMA) analisou o pedido de autorização de comercialização da Roche para o medicamento Elevidys. Em 24 de julho de 2025, o Comité de Medicamentos para Uso Humano (CHMP) do EMA emitiu um parecer negativo, recomendando a recusa da autorização de comercialização. Leia mais: Por que o Elevidys não foi aprovado pelo EMA?
O estudo pivotal EMA afirmou que não houve melhora estatisticamente significativa na Avaliação Ambulatorial North Star (NSAA) após 12 meses em comparação com o placebo. O estudo EMA também observou que a expressão de distrofina observada não pôde ser relacionada a uma melhora na capacidade motora.
Isso significa que o Elevidys não possui atualmente autorização de comercialização em toda a UE.
O que significa a opinião negativa sobre o EMA?
A decisão EMA aplica-se ao processo regulatório da União Europeia. Ela não cancela as aprovações Elevidys concedidas por reguladores em outros países.
A Roche declarou que pretende continuar as discussões com as autoridades reguladoras europeias e explorar um caminho potencial para disponibilizar o Elevidys a pessoas com DMD na UE.
As famílias devem, portanto, distinguir entre:
Aprovação do FDA nos Estados Unidos → Sim
Aprovação em vários outros países → Sim
Aprovação da União Europeia/EMA → Não, conforme parecer negativo
Para obter informações adicionais: Perguntas frequentes sobre o Elevidys
Importante: As aprovações regulatórias e os critérios de elegibilidade para tratamento podem mudar. Pacientes e familiares devem confirmar a situação atual e os requisitos de elegibilidade locais junto à autoridade regulatória de seu país e a um especialista qualificado em DMD.
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