Elevidys (डेलांडिस्ट्रोजीन मोक्सेपारवोवेक) ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (डीएमडी) के लिए विकसित एक जीन थेरेपी है। इसे सर्वप्रथम संयुक्त राज्य अमेरिका में मंजूरी मिली और बाद में कई अन्य देशों में भी इसे नियामकीय स्वीकृति प्राप्त हुई। हालांकि, Elevidys को वर्तमान में यूरोपीय संघ में मंजूरी नहीं मिली है।.
विषयसूची
Elevidys को किन देशों में स्वीकृति मिली है?
2026 तक, Elevidys को आठ देशों में मंजूरी मिल चुकी है:
- संयुक्त राज्य अमेरिका
- जापान
- इज़राइल
- संयुक्त अरब अमीरात
- ओमान
- बहरीन
- कतर
- कुवैट
स्वीकृत आयु सीमा, चलने-फिरने संबंधी आवश्यकताएं और अन्य पात्रता मानदंड देशों के बीच भिन्न-भिन्न होते हैं।. संयुक्त राज्य अमेरिका में, FDA वर्तमान में 4 वर्ष और उससे अधिक आयु के उन रोगियों के लिए Elevidys को इंगित करता है जो चलने-फिरने में सक्षम हैं और जिनमें DMD उत्परिवर्तन की पुष्टि हो चुकी है।.
जापान, ब्राजील, इज़राइल और खाड़ी देशों के अपने-अपने राष्ट्रीय नियामक नियम और स्वीकृत संकेत हैं। इसलिए, एक देश में स्वीकृति मिलने का यह अर्थ स्वतः सिद्ध नहीं होता कि रोगी दूसरे देश में भी उपचार के लिए पात्र है।.
क्या Elevidys यूरोप में स्वीकृत है?
नंबर 1टीपी120टी को यूरोपीय संघ में मंजूरी नहीं मिली है।.
यूरोपीय औषधि एजेंसी (EMA) ने Elevidys के लिए रोश के विपणन प्राधिकरण आवेदन की समीक्षा की।. 24 जुलाई 2025 को, EMA की मानव उपयोग के लिए औषधीय उत्पादों की समिति (CHMP) ने एक नकारात्मक राय जारी की, जिसमें विपणन प्राधिकरण को अस्वीकार करने की सिफारिश की गई।. और पढ़ें: EMA द्वारा Elevidys को मंजूरी क्यों नहीं दी गई?
EMA ने बताया कि मुख्य अध्ययन में प्लेसीबो की तुलना में 12 महीनों के बाद नॉर्थ स्टार एम्बुलेटरी असेसमेंट (NSAA) में सांख्यिकीय रूप से महत्वपूर्ण सुधार प्रदर्शित नहीं हुआ। EMA ने यह भी बताया कि देखे गए डिस्ट्रोफिन एक्सप्रेशन को गति क्षमता में सुधार से नहीं जोड़ा जा सका।.
इसका मतलब यह है कि Elevidys को वर्तमान में पूरे यूरोपीय संघ में विपणन की अनुमति नहीं है।.
EMA नकारात्मक राय का क्या अर्थ है?
EMA का निर्णय यूरोपीय संघ की नियामक प्रक्रिया पर लागू होता है। यह अन्य देशों के नियामकों द्वारा दी गई Elevidys स्वीकृतियों को रद्द नहीं करता है।.
रोश ने कहा है कि वह यूरोपीय नियामकों के साथ बातचीत जारी रखने और यूरोपीय संघ में डीएमडी से पीड़ित लोगों के लिए 1टीपी120टी उपलब्ध कराने की दिशा में संभावित मार्ग तलाशने का इरादा रखती है।.
इसलिए परिवारों को निम्नलिखित बातों में अंतर करना चाहिए:
संयुक्त राज्य अमेरिका में FDA की मंजूरी → हाँ
कई अन्य देशों में स्वीकृति → हाँ
यूरोपीय संघ/EMA की मंजूरी → नकारात्मक राय के बाद नहीं।
अतिरिक्त जानकारी के लिए: Elevidys से संबंधित अक्सर पूछे जाने वाले प्रश्न
महत्वपूर्ण: नियामक स्वीकृतियाँ और उपचार की पात्रता में बदलाव हो सकता है। मरीजों और उनके परिवारों को अपने देश के नियामक प्राधिकरण और एक योग्य मधुमेह रोग विशेषज्ञ से वर्तमान स्थिति और स्थानीय पात्रता आवश्यकताओं की पुष्टि कर लेनी चाहिए।.
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