Elevidys (सक्रिय पदार्थ: डेलैंडिस्ट्रोजीन मोक्सेपार्वोवेक) जीन थेरेपी को ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (डीएमडी) से पीड़ित 3-7 वर्ष की आयु के चलने-फिरने में सक्षम बच्चों के उपचार के लिए यूरोपीय मेडिसिन एजेंसी (EMA) द्वारा अनुमोदित नहीं किया गया था, क्योंकि उस रोगी समूह में इसके प्रदर्शित लाभ के बारे में महत्वपूर्ण चिंताएं थीं।यूरोपीय औषधि एजेंसी (EMA))
इसके प्रमुख कारण इस प्रकार हैं:
विषयसूची
EMA द्वारा Elevidys के इनकार के कारण
EMA के सार्वजनिक मूल्यांकन के अनुसार विशिष्ट कारणों में शामिल हैं:
- निर्णायक अध्ययन (प्रस्तुत मुख्य साक्ष्य) में, Elevidys समूह और प्लेसीबो समूह के बीच 12 महीनों में मोटर-फ़ंक्शन (नॉर्थ स्टार एम्बुलेटरी असेसमेंट, NSAA का उपयोग करके मापा गया) में कोई सांख्यिकीय रूप से महत्वपूर्ण सुधार नहीं देखा गया। 34-बिंदु पैमाने पर यह अंतर केवल 0.65 अंक का था, जिसके बारे में EMA ने निष्कर्ष निकाला कि "यह संयोगवश हो सकता है"।यूरोपीय औषधि एजेंसी (EMA)) और पढ़ें: नॉर्थ स्टार एम्बुलेटरी असेसमेंट क्या है?
- यद्यपि चिकित्सा ने डिस्ट्रोफिन प्रोटीन के एक छोटे रूप की अभिव्यक्ति को प्रेरित किया, लेकिन उस डिस्ट्रोफिन अभिव्यक्ति के स्तर को गतिशीलता क्षमता में सार्थक सुधार के साथ विश्वसनीय रूप से नहीं जोड़ा जा सका।यूरोपीय औषधि एजेंसी (EMA))
- यहां तक कि उन रोगियों के उप-समूहों पर विचार करते समय भी, जो बेहतर प्रतिक्रिया देते प्रतीत हुए, कंपनी यह स्पष्ट रूप से नहीं दिखा सकी कि उपचार ने उन समूहों में भी चिकित्सकीय रूप से सार्थक लाभ प्रदान किया।institut-myologie.org)
- चूँकि कंपनी ने सशर्त विपणन प्राधिकरण (सीएमए) के लिए आवेदन किया था, इसलिए EMA द्वारा लागू मानक यह है कि सकारात्मक लाभ-जोखिम (अर्थात, लाभ का प्रमाण + प्रबंधनीय जोखिम) होना चाहिए और इसके समर्थन में कुछ ठोस आँकड़े होने चाहिए। EMA ने निष्कर्ष निकाला कि इस संदर्भ में लाभों को पर्याप्त रूप से प्रदर्शित नहीं किया गया है, और इसलिए प्राधिकरण देने से इनकार कर दिया।यूरोपीय औषधि एजेंसी (EMA))
अतिरिक्त संदर्भ और चिंताएँ
- सुरक्षा संबंधी मुद्दे: विशेष रूप से चलने-फिरने में असमर्थ रोगियों में, सुरक्षा संबंधी गंभीर चिंताएँ भी थीं। Elevidys प्राप्त करने वाले चलने-फिरने में असमर्थ रोगियों में तीव्र यकृत विफलता से कई मौतें दर्ज की गईं, इसलिए उस समूह में परीक्षण रोक दिए गए।डीएमडीवॉरियोआर) जबकि EMA द्वारा इनकार मुख्य रूप से 3-7 वर्ष की आयु के चलने-फिरने में सक्षम लोगों के लिए प्रभावकारिता के आधार पर किया गया था, सुरक्षा संकेत ने संभवतः समग्र विनियामक वातावरण को प्रभावित किया।.
- EMA को प्रस्तुत आवेदन 3-7 वर्ष की आयु के चल-फिर सकने वाले रोगियों के लिए था। परीक्षण की रूपरेखा और प्राथमिक समापन बिंदु (NSAA में 12 महीने का परिवर्तन) के चयन को EMA द्वारा उस समूह में रोग की प्रगति में सार्थक कमी प्रदर्शित करने के लिए अपर्याप्त पाया गया।institut-myologie.org)
- इस थेरेपी को कुछ अन्य क्षेत्रों (जैसे, जापान और कुछ मध्य पूर्व देशों) में विभिन्न नियामक ढाँचों के तहत अनुमोदित किया गया था।dmdwarrior.com)
- EMA की राय (मानव उपयोग के लिए औषधीय उत्पादों की समिति, CHMP के माध्यम से) यूरोपीय आयोग के निर्णय तक कानूनी रूप से बाध्यकारी नहीं है, लेकिन व्यवहार में CHMP की नकारात्मक राय लगभग हमेशा इनकार का कारण बनती है।ग्लोबन्यूजवायर)
सारांश
यद्यपि Elevidys डीएमडी के लिए एक नवीन जीन थेरेपी दृष्टिकोण प्रस्तुत करता है, EMA ने निष्कर्ष निकाला कि प्रस्तुत साक्ष्य पर्याप्त रूप से यह प्रदर्शित नहीं करते कि यह लक्षित चलने-फिरने में सक्षम बच्चों (3-7 वर्ष) में मोटर-कार्य में सुधार करता है और उस जनसंख्या के लिए लाभ-जोखिम अनुपात स्थापित नहीं हुआ था। इसलिए उन्होंने विपणन प्राधिकरण को अस्वीकार करने की अनुशंसा की।यूरोपीय औषधि एजेंसी (EMA))
और पढ़ें: आप इस लिंक से EMA द्वारा प्रकाशित Elevidys अस्वीकृति के कारणों पर विस्तृत रिपोर्ट देख सकते हैं।.
