Elevidys (etkin madde: delandistrogene moxeparvovec) gen terapisi, bu hasta grubunda kanıtlanmış faydasına ilişkin önemli endişeler nedeniyle, Duchenne kas distrofisi (DMD) olan 3-7 yaş arası ayakta tedavi gören çocukların tedavisi için Avrupa İlaç Ajansı (EMA) tarafından onaylanmamıştır.Avrupa İlaç Ajansı (EMA))
İşte başlıca sebepler:
İçindekiler
Elevidys'nin EMA Tarafından Reddedilmesinin Nedenleri
EMA'nin kamuoyu değerlendirmesine göre belirli nedenler şunlardır:
- Temel çalışmada (sunulan ana kanıt), 12 ayda Elevidys kolu ile plasebo kolu arasında motor fonksiyonda (North Star Ambulatuvar Değerlendirmesi, NSAA kullanılarak ölçüldüğü üzere) istatistiksel olarak anlamlı bir iyileşme görülmedi. 34 puanlık bir ölçekte fark sadece 0,65 puandı ve EMA bunun "şansa bağlı olabileceği" sonucuna vardı.Avrupa İlaç Ajansı (EMA)) Devamını oku: North Star Ambulatuvar Değerlendirmesi Nedir?
- Terapi distrofin proteininin daha kısa bir formunun ifadesini indüklese de, bu distrofin ifadesinin düzeyleri hareket yeteneğinde anlamlı iyileştirmelerle güvenilir bir şekilde ilişkilendirilemedi.Avrupa İlaç Ajansı (EMA))
- Daha iyi yanıt veren hasta alt grupları dikkate alındığında bile şirket, tedavinin bu gruplarda klinik açıdan anlamlı bir fayda sağladığını ikna edici bir şekilde gösteremedi.institut-myologie.org)
- Şirket koşullu pazarlama izni (CMA) başvurusunda bulunduğundan, EMA'nin uyguladığı standart, olumlu bir fayda-risk (yani fayda kanıtı + yönetilebilir risk) ve bunu destekleyecek ikna edici veriler olması gerektiğidir. EMA, faydaların bu bağlamda yeterince kanıtlanmadığı sonucuna varmış ve bu nedenle izni reddetmiştir.Avrupa İlaç Ajansı (EMA))
Ek bağlam ve endişeler
- Güvenlik sorunları: Özellikle yürüyemeyen hastalarda önemli güvenlik endişeleri de vardı. Elevidys alan yürüyemeyen hastalarda akut karaciğer yetmezliğinden kaynaklanan birkaç ölüm bildirildi, bu popülasyondaki çalışmalar durduruldu.DMD Savaşçısı) EMA'nin reddetmesi öncelikle ayakta tedavi gören 3-7 yaş arası popülasyon için etkililik gerekçesine dayansa da, güvenlik sinyali muhtemelen genel düzenleyici ortama da yansımıştır.
- EMA'ye sunulan başvuru, 3-7 yaş arası ayakta tedavi gören hastalar içindi. EMA, çalışmanın tasarımının ve birincil sonlanım noktasının (NSAA'da 12 aylık değişim) seçiminin, bu grupta hastalık ilerlemesinde anlamlı bir yavaşlama olduğunu göstermek için yetersiz olduğuna karar verdi.institut-myologie.org)
- Terapi, farklı düzenleyici çerçeveler altında bazı diğer bölgelerde (örneğin Japonya ve bazı Orta Doğu ülkeleri) onaylanmıştı.dmdwarrior.com)
- EMA'nin görüşü (İnsan Kullanımına Yönelik Tıbbi Ürünler Komitesi, CHMP aracılığıyla) Avrupa Komisyonu kararına kadar hukuken bağlayıcı değildir, ancak pratikte CHMP'nin olumsuz görüşleri neredeyse her zaman ret ile sonuçlanmaktadır.GlobeNewswire)
Özet
Elevidys, DMD için yeni bir gen tedavisi yaklaşımı sunmasına rağmen, EMA sunulan kanıtların hedeflenen hareketli çocuklarda (3-7 yaş) motor fonksiyonu iyileştirdiğini yeterince göstermediği ve bu popülasyon için fayda-risk oranının belirlenmediği sonucuna vardı. Bu nedenle pazarlama yetkisinin reddedilmesini önerdiler.Avrupa İlaç Ajansı (EMA))
Devamını oku: EMA tarafından yayınlanan Elevidys reddinin gerekçelerine ilişkin kapsamlı rapora bu bağlantıdan ulaşabilirsiniz.
