Elevidys (delandistrogene moxeparvovec), Duchenne kas distrofisi (DMD) için geliştirilmiş bir gen terapisidir. İlk olarak Amerika Birleşik Devletleri'nde onaylanmış ve daha sonra birçok başka ülkede de düzenleyici onaylar almıştır. Bununla birlikte, Elevidys şu anda Avrupa Birliği'nde onaylı değildir.
İçindekiler
Elevidys Hangi Ülkelerde Onaylandı?
2026 yılı itibarıyla Elevidys, sekiz ülkede onaylanmıştır:
- Amerika Birleşik Devletleri
- Japonya
- İsrail
- Birleşik Arap Emirlikleri
- Umman
- Bahreyn
- Katar
- Kuveyt
Onaylanan yaş aralığı, hareket kabiliyeti gereksinimleri ve diğer uygunluk kriterleri ülkeler arasında farklılık göstermektedir. Amerika Birleşik Devletleri'nde FDA, Elevidys'i halihazırda, doğrulanmış bir DMD mutasyonuna sahip, yürüyebilen 4 yaş ve üzeri hastalar için endike etmektedir.
Japonya, Brezilya, İsrail ve Körfez ülkelerinin kendi ulusal düzenleyici gereklilikleri ve onaylanmış endikasyonları vardır. Bu nedenle, bir ülkede onay alınması, hastanın başka bir ülkede de tedavi için uygun olduğu anlamına gelmez.
Elevidys Avrupa'da onaylı mı?
Hayır. Elevidys, Avrupa Birliği'nde onaylanmamıştır.
Avrupa İlaç Ajansı (EMA), Roche'un Elevidys için pazarlama izni başvurusunu inceledi. 24 Temmuz 2025 tarihinde, EMA İnsan Kullanımına Yönelik Tıbbi Ürünler Komitesi (CHMP) olumsuz görüş bildirerek pazarlama izninin reddedilmesini tavsiye etti. Devamını oku: Elevidys neden EMA tarafından onaylanmadı?
EMA raporunda, temel çalışmanın 12 ay sonra North Star Ambulatory Assessment (NSAA) testinde plaseboya kıyasla istatistiksel olarak anlamlı bir iyileşme göstermediği belirtilmiştir. EMA raporunda ayrıca, gözlemlenen distrofin ekspresyonunun hareket kabiliyetindeki bir iyileşmeyle ilişkilendirilemediği de kaydedilmiştir.
Bu, Elevidys'in şu anda AB genelinde pazarlama iznine sahip olmadığı anlamına gelir.
EMA Olumsuz Görüşü Ne Anlama Geliyor?
EMA kararı, Avrupa Birliği düzenleme sürecine uygulanır. Diğer ülkelerdeki düzenleyici kurumlar tarafından verilen Elevidys onaylarını iptal etmez.
Roche, Avrupa düzenleyici kurumlarıyla görüşmeleri sürdürmeyi ve Elevidys'nin AB'deki DMD hastalarına sunulmasına yönelik potansiyel bir yolu araştırmayı amaçladığını belirtti.
Bu nedenle aileler şunlar arasında ayrım yapmalıdır:
FDA'nın Amerika Birleşik Devletleri'nde onayı → Evet
Diğer birçok ülkede onaylandı → Evet
Avrupa Birliği/EMA onayı → Olumsuz görüşün ardından hayır
Daha fazla bilgi için: Elevidys Sıkça Sorulan Sorular
Önemli: Düzenleyici onaylar ve tedaviye uygunluk koşulları değişebilir. Hastalar ve aileleri, mevcut durumu ve yerel uygunluk şartlarını kendi ülkelerinin düzenleyici otoritesi ve nitelikli bir DMD uzmanıyla teyit etmelidir.
Şimdi Keşfedin: DMDWarrior'ın DMD Klinik Araştırmalar Merkezi
