Roche, Duchenne Musküler Distrofi (DMD) Hastalarında Elevidys'in EMBARK Çalışmasının Yeni Sonuçları Duyurdu

Roche, EMBARK'ın yeni verilerine göre, Elevidys'nin Duchenne kas distrofisi (DMD) hastası olan ayakta tedavi gören hastalar için önemli ve uzun süreli faydaları olduğu bildirildi.

Roche, bugün Duchenne kas distrofisi tedavisinde yetkilendirilen ilk gen tedavisi olan Elevidys'nin (delandistrojen moxeparvovek) dünya çapında, çift kör, randomize faz III araştırması olan EMBARK çalışmasının ikinci yılından elde edilen cesaret verici üst düzey verileri açıkladı.

Önceden belirlenmiş eğilim ağırlıklı tedavi edilmemiş harici kontrol grubuyla karşılaştırıldığında, Elevidys tedavisinden iki yıl sonra üç önemli motor fonksiyon testinde istatistiksel olarak anlamlı ve klinik olarak anlamlı iyileşmeler görüldü: NSAA, TTR ve 10MWR. Dozdan bir ila iki yıl sonra, Elevidys alanlar ile harici kontrol grubundakiler arasındaki işlevsel farklılıklar arttı. Bir bütün olarak ele alındığında, bu bulgular Elevidys'nin sürekli olarak fayda sağladığını göstermektedir.

"Elevidys ile iki yıllık tedaviden sonra, bu genç çocukların günlük yaşamlarında, hepsi Duchenne'deki hastalığı değiştirme potansiyelinin göstergeleri olan birden fazla sürdürülebilir fayda görüyoruz," diyor Roche'un Baş Tıbbi Sorumlusu ve Küresel Ürün Geliştirme Başkanı Levi Garraway, MD, Ph.D. "Ayakta durma, yürüme ve koşmada iyileşmeler içeren bu sonuçlar anlamlı bir ilerlemeyi temsil ediyor ve bunları mümkün olan en kısa sürede sağlık yetkilileriyle paylaşmayı planlıyoruz."

Devamını oku: Elevidys Hakkında Sıkça Sorulan Sorular

KaynakRoche

3 YORUM

CEVAP VER

Lütfen yorumunuzu giriniz!
Lütfen isminizi buraya giriniz


Sıcak Konular

İlgili Makaleler