Roche annonce de nouveaux résultats de l'étude EMBARK sur le gène Elevidys chez des patients ambulatoires atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD)

Roche présente de nouvelles données EMBARK montrant les bénéfices substantiels et durables du Elevidys pour les personnes ambulatoires atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).

Roche a dévoilé aujourd'hui des données encourageantes issues de la deuxième année de l'essai EMBARK, une étude mondiale de phase III randomisée en double aveugle sur Elevidys (delandistrogene moxeparvovec), la première thérapie génique autorisée pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne.

Comparés à un groupe témoin externe non traité et pondéré par la propension prédéterminée, des améliorations statistiquement et cliniquement significatives ont été observées dans trois tests de fonction motrice importants deux ans après le traitement par Elevidys : NSAA, TTR et 10MWR. Entre un et deux ans après l'administration de la dose, les différences fonctionnelles entre les personnes recevant Elevidys et celles du groupe témoin externe se sont accrues. Dans leur ensemble, ces résultats montrent que Elevidys a systématiquement bénéficié.

« Après deux ans de traitement avec Elevidys, nous constatons de nombreux bénéfices durables dans la vie quotidienne de ces jeunes garçons, qui sont tous des indicateurs du potentiel de modification de la maladie dans la maladie de Duchenne », a déclaré Levi Garraway, MD, Ph.D., directeur médical et responsable du développement mondial des produits de Roche. « Ces résultats, qui incluent des améliorations dans la station debout, la marche et la course, représentent des progrès significatifs et nous prévoyons de les partager avec les autorités sanitaires le plus rapidement possible. »

En savoir plus: Questions fréquemment posées sur Elevidys

SourceRoche

3 Commentaires

LAISSER UN COMMENTAIRE

S'il vous plaît entrez votre commentaire!
S'il vous plaît entrez votre nom ici


Sujets d'actualité

Articles connexes