Traitements de la dystrophie musculaire de Duchenne - DMD (liste de toutes les recherches)

Thérapie génique de la dystrophine

Mécanisme	Entreprise	Médicament	Statut
Remplacement du gène de la micro-dystrophine	Sarepta Thérapeutique	Elevidys/SRP-9001	Approuvé
Remplacement du gène de la micro-dystrophine	Pfizer	PF-06939926	Abandonné
Remplacement du gène de la micro-dystrophine	Généthon (Sarepta)	GNT-0004	Clinique
Remplacement du gène de la micro-dystrophine	RegenxBio	RGX-202	Clinique
Remplacement du gène de la micro-dystrophine	Solid Biosciences	SGT-001	Clinique
Remplacement du gène de la micro-dystrophine	Solid Biosciences	SGT-003	Clinique
Remplacement du gène de la micro-dystrophine	Ultragényx	UX810	Préclinique
Remplacement du gène de la micro-dystrophine	Insmed	INS1201	Préclinique

Mécanisme	Entreprise	Médicament	Statut
Bureau de projet	Sarepta Thérapeutique	Exondys 51 (Exon 51)	Approbation accélérée
Bureau de projet	Sarepta Thérapeutique	Vyondys 53 (Exon 53)	Approbation accélérée
Bureau de projet	Sarepta Thérapeutique	Amondys 45 (Exon 45)	Approbation accélérée
PPMO	Sarepta Thérapeutique	SRP-5051 (Exon 51)	Abandonné
PPMO	Sarepta Thérapeutique	Exons 44, 45, 50, 52, 53	Préclinique
Bureau de projet	NS Pharma	Viltepso (Exon 53)	Approbation accélérée
Bureau de projet	NS Pharma	NS-089/NCNP-02 (Exon 44)	Clinique
Bureau de projet	NS Pharma	NS-050/NCNP-03 (Exon 50)	Clinique
Bureau de projet	NS Pharma	Exons 51, 55, 45	Préclinique
ARNsn AAV-U7	Centre national pour enfants	scAAV9.U7.ACCA (Exon 2)	Clinique
Stéréopure-PN-ASO	Wave Life Sciences	WVE-N531 (Exon 53)	Clinique
Stéréopure-PN-ASO	Wave Life Sciences	Exons 44, 45, 51, 52	Préclinique
Anticorps-PMO	Avidité Biosciences	AOC 1044 (Exon 44)	Clinique
Anticorps-PMO	Avidité Biosciences	Exon 45, 51	Préclinique
Anticorps-PMO	Thérapeutique Dyne	DYNE-251 (Exon 51)	Clinique
Anticorps-PMO	Thérapeutique Dyne	Exons 44, 45, 53	Préclinique
PPMO (EDO-CPP)	PepGen	PGN-EDO51 (Exon 51)	Clinique
PPMO (EDO-CPP)	PepGen	Exons 44, 45, 53	Préclinique
PPMO (échappement endosomal)	Entrada Thérapeutique	ENTR-601-44 (Exon 44)	Clinique
PPMO (échappement endosomal)	Entrada Thérapeutique	Exons 45, 50, 51	Préclinique
PS-ASO	BioMarin Pharmaceutique	BMN 351 (Exon 51)	Clinique

Mécanisme	Entreprise	Médicament	Statut
Édition du génome	Vertex Pharmaceutique	CRISPR/Cas9	Préclinique
Édition du génome (exon 45-55)	Biographie de MyoGene	CRISPR/Cas9	Préclinique
Édition du génome (exon 45-55)	Biosciences de précision	Excision médiée par ARCUS	Préclinique
Édition du génome (exon 50)	GenAssist	GEN6050X	Clinique

Mécanisme	Entreprise	Médicament	Statut
Lecture du codon d'arrêt	Thérapeutique PTC	Ataluren	Approbation conditionnelle dans l'UE
Lecture du codon d'arrêt	hC Bioscience	Approche basée sur l'ARNt	Préclinique
Lecture du codon d'arrêt	Biosciences Tevard	Approche basée sur l'ARNt	Préclinique

Mécanisme	Entreprise	Médicament	Statut
Corticostéroïde	Thérapeutique PTC	Emflaza	Approuvé
Corticostéroïde	Catalyseur/Santhera/ReveraGen	Vamorolone/AGAMREE	Approuvé

Mécanisme	Entreprise	Médicament	Statut
Médicament moléculaire oral	Satellos	SAT-3247	Clinique
Inhibiteur de HDAC	Italfarmaco	Givinostat/Duvyzat	Approuvé
Exosomes d'origine cardiaque	Capricor Thérapeutique	CAP-1002	Clinique
Stabilisateur musculaire	Thérapeutique Edgewise	EDG-5506	Clinique
Inhibiteur de l'expression CD49d	Thérapeutique antisens	ATL1102	Abandonné
Anticorps anti-IL1 bêta	Institut de recherche sur les enfants	Ilaris	Clinique
Inhibiteur de la PGD synthase	Taiho Pharmaceutique	TAS-205	Clinique
Inhibiteur du récepteur de la thromboxane	Produits pharmaceutiques de Cumberland	Ifétroban	Clinique