Roche anuncia nuevos resultados del estudio EMBARK de Elevidys en pacientes ambulatorios con distrofia muscular de Duchenne (DMD)

Roche informa nuevos datos de EMBARK que muestran beneficios sustanciales y duraderos del Elevidys para personas ambulatorias con distrofia muscular de Duchenne (DMD).

Hoy, Roche reveló datos alentadores del segundo año del ensayo EMBARK, una investigación de fase III, aleatorizada, doble ciego y mundial de Elevidys (delandistrógeno moxeparvovec), la primera terapia génica autorizada para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne.

En comparación con un grupo de control externo no tratado con ponderación de propensión predeterminada, se observaron mejoras estadísticamente significativas y clínicamente significativas en tres pruebas de función motora importantes dos años después del tratamiento con Elevidys: NSAA, TTR y 10MWR. Entre uno y dos años después de la dosis, las diferencias funcionales entre los que recibieron Elevidys y los del grupo de control externo aumentaron. Cuando se toman en conjunto, estos hallazgos muestran que el Elevidys ha brindado beneficios de manera constante.

“Tras dos años de tratamiento con Elevidys, estamos observando múltiples beneficios sostenidos en la vida cotidiana de estos niños pequeños, todos ellos indicadores de su potencial modificador de la enfermedad en la distrofia muscular de Duchenne”, afirmó el Dr. Levi Garraway, director médico y director de Desarrollo de productos globales de Roche. “Estos resultados, que incluyen mejoras en la posición de pie, la marcha y la carrera, representan un progreso significativo y tenemos previsto compartirlos con las autoridades sanitarias lo antes posible”.

Leer más: Preguntas frecuentes sobre Elevidys

FuenteRoche

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